Capricor Therapeutics公司今日宣布,美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗患有杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病的患者。此外,FDA授予该BLA优先审评资格,预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出,如果获批,deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。
这项BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展(OLE)试验中现有的心脏数据,与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示,患者在接受deramiocel治疗1年后,与自然病史数据相比,患者上肢功能衰退速度减缓71%,而评估心脏功能的指标不但没有衰退,反而获得了改善。
此外,之前公布的HOPE-2 OLE研究的三年数据显示,接受deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。患者心脏功能的多项指标均有所改善,包括左心室射血分数以及容积指数,这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。此外,在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中,治疗效果明显较佳,这表明早期和持续治疗是减轻DMD心肌病影响的关键。HOPE-2 OLE研究并持续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性。
Deramiocel(又名CAP-1002)是一种同种异体细胞疗法,它们由心脏来源细胞(CDCs)组成,CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体,改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性,可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
DMD是一种渐进性肌肉萎缩症,在DMD患者中,心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织替代,这种心肌病最终导致心力衰竭。新闻稿表示,DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因,治疗方案有限且目前尚无治愈方法。
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这项BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展(OLE)试验中现有的心脏数据,与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示,患者在接受deramiocel治疗1年后,与自然病史数据相比,患者上肢功能衰退速度减缓71%,而评估心脏功能的指标不但没有衰退,反而获得了改善。
此外,之前公布的HOPE-2 OLE研究的三年数据显示,接受deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。患者心脏功能的多项指标均有所改善,包括左心室射血分数以及容积指数,这些指标被认为与预测长期心脏结果高度相关。此外,在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中,治疗效果明显较佳,这表明早期和持续治疗是减轻DMD心肌病影响的关键。HOPE-2 OLE研究并持续显示deramiocel长期治疗具有良好的安全性。
Deramiocel(又名CAP-1002)是一种同种异体细胞疗法,它们由心脏来源细胞(CDCs)组成,CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体,改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性,可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
DMD是一种渐进性肌肉萎缩症,在DMD患者中,心肌细胞逐渐死亡并被瘢痕组织替代,这种心肌病最终导致心力衰竭。新闻稿表示,DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因,治疗方案有限且目前尚无治愈方法。
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