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潜在“first-in-class”癫痫疗法2期临床结果积极

Praxis Precision Medicines今天宣布，在研疗法relutrigine在2期临床概念验证研究中获得积极顶线结果，该研究评估了relutrigine在SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE）患者中的疗效。

名为EMBOLD的2期临床试验是一项随机双盲、安慰剂对照研究，招募了符合条件的2-18岁早发性SCN2A-DEE或SCN8A-DEE患者。试验结果显示，在EMBOLD研究中，relutrigine表现出良好的安全性和耐受性。最常见的不良事件（AE）包括感染、呕吐、发热、嗜睡和便秘，没有患者因不良事件而中途退出。

在疗效方面，接受relutrigine治疗的患者中，经安慰剂矫正的运动性癫痫发作次数与基线相比下降46%。值得一提的是，在接受relutrigine治疗的患者中，5名患者实现了28天无癫痫发作，而安慰剂组中无患者达成这一状态。

▲Relutrigine显著降低癫痫发作次数（图片来源：Praxis公司官网）

Relutrigine是一种潜在“first-in-class”的小分子药物，正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病。它是一款选择性钠离子通道调节剂，可抑制病态钠通道的过度兴奋。持久的钠离子通道过度兴奋是驱动SCN2A-DEE或SCN8A-DEE的关键因素。Relutrigine已获得美国FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病（RPD）资格。

31价肺炎球菌疫苗挺进3期临床试验

Vaxcyte今日宣布，其候选31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31在一项针对1015名50岁及以上健康成人的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。基于这一积极结果，该公司已决定将VAX-31推进至成人3期临床试验。

在这项1/2期研究中，VAX-31在所有研究剂量中均显示出良好的耐受性，并在整个六个月的评估期间展现了与获批20价肺炎球菌结合疫苗相似的安全性。VAX-31在所有研究剂量中对所有31种血清型均表现出强劲的调理吞噬作用（OPA）免疫反应。在中剂量和高剂量下，VAX-31与获批疫苗相比，针对两种疫苗共享的20种血清型，均达到或超过了OPA反应非劣效性标准。高剂量的VAX-31与获批20价疫苗相比，20种血清型中18种的平均OPA免疫反应更强，其中7种血清型的免疫反应显著高于活性对照。对于VAX-31独有的11种血清型，所有三种剂量与获批20价疫苗相比均达到了优效性标准。

两项3期临床试验正在进行中，莱姆病候选疫苗最新结果发布

Valneva和辉瑞（Pfizer）公司今天宣布，双方联合开发的莱姆病（Lyme disease）候选疫苗VLA15在2期临床试验中获得积极的免疫原性和安全性数据。数据显示，参与者在接种第二剂增强疫苗（booster）后一个月的免疫反应和安全性与首次接种增强疫苗后的报告相似。新闻稿表示，目前尚无获监管机构批准的人用莱姆病疫苗，而VLA15是临床开发进展最快的莱姆病候选疫苗，目前有两个3期临床试验正在进行中。

最新的2期临床试验VLA15-221的结果再次展示了该候选疫苗可激发针对覆盖的六种血清型的显著记忆性抗体反应，这些结果在儿童（5至11岁）、青少年（12至17岁）和成人（18至65岁）参与者中均保持一致。在第二次增强接种后，高比例的参与者发生了血清转换，所有年龄组中，针对外膜蛋白A（OspA）血清型的血清转换率（SCR）均超过90%，与首次增强接种后的SCR一致。接种首次和第二次增强疫苗一个月后（即第19个月和第31个月），参与者的抗体几何平均滴度相似且维持在较高水平。

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参考资料：

[1] Praxis Precision Medicines announces positive topline results from the EMBOLD study in SCN2A and 8A developmental epilepsies, highlighting the disease-modifying potential of relutrigine. Retrieved September 3, 2024, from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-positive-topline-results-0

[2] Vaxcyte Reports Positive Topline Data from Phase 1/2 Study of VAX-31, its 31-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine Candidate, in Adults Aged 50 and Older. Retrieved September 3, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2939548/0/en/Vaxcyte-Reports-Positive-Topline-Data-from-Phase-1-2-Study-of-VAX-31-its-31-Valent-Pneumococcal-Conjugate-Vaccine-Candidate-in-Adults-Aged-50-and-Older.html

[3] Valneva and Pfizer Report Further Positive Phase 2 Booster Results for Lyme Disease Vaccine Candidate. Retrieved September 3, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/09/03/2939282/0/en/Valneva-and-Pfizer-Report-Further-Positive-Phase-2-Booster-Results-for-Lyme-Disease-Vaccine-Candidate.html

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Vaxcyte今日宣布，其候选31价肺炎球菌结合疫苗VAX-31在一项针对1015名50岁及以上健康成人的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。