▎药明康德内容团队编辑

转录本（上海）生物科技有限公司（RiboX Therapeutics，简称RiboX）近日宣布其针对放射性口干症的在研疗法RXRG001的IND申请获得美国FDA的许可，即将在美国开展1/2a期临床试验SPRINX-1。新闻稿指出，RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球首个获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。这一重大进展标志着环形RNA药物正式进入临床开发阶段。

头颈部肿瘤发病率持续上升，现已成为全球第六大常见恶性肿瘤。放射治疗是头颈部肿瘤的主要治疗方法，但其通常会导致患者唾液腺受损，唾液分泌显著减少，进而导致口干、咀嚼和吞咽困难以及口腔健康受损，严重影响患者长期的生活质量。目前临床上缺乏有效的治疗方法，在过去20年尚无新药获批用于治疗放射性口干症，仍存在巨大的未被满足的医疗需求。

作为新一代RNA疗法，环形RNA展现出高蛋白表达效率、低免疫原性以及良好的生产和工艺稳定性等多个方面的显著优势。RXRG001是RiboX自主研发的由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的环形RNA药物，通过LNP递送环形RNA在唾液腺中表达水通道蛋白AQP1增强透水性，从而提高进入口腔中的唾液流量及流速，改善患者口干症状。临床前研究显示，RXRG001展现了持久疗效同时具备良好的耐受性和安全性。单次给药后可显著增加唾液流量，并且效果可持续长达四周。

RiboX首席医学官徐一甄博士表示："放射性口干症是头颈癌患者终身面临的健康问题。尽管目前放射治疗可以提高患者的生存率，但其对唾液腺的损害导致许多癌症患者的生活质量明显下降。RXRG001有望为放射性口干症患者提供一种有效且持久的治疗选择。我们对即将开展的临床试验充满信心，期待进一步评估其临床疗效和安全性。"

▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放

参考资料：

[1] RiboX Therapeutics首款环形RNA药物RXRG001临床IND获美国FDA批准. Retrieved October 25, 2024, from https://www.prnasia.com/story/archive/4540322_ZH40322_1?utm_source=cleartime-customerutm_medium=email

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。

分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

新闻稿指出，RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球首个获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。

▎药明康德内容团队编辑

▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放

参考资料：

分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

展开

打开“财经头条”阅读更多精彩资讯