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帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……

药明康德

4周前

在这项试验中，帕金森病患者接受双侧丘脑底核AAV-GAD输注或安慰剂。...在第26周，高剂量和低剂量组在帕金森病患者生活质量问卷（PDQ-39）评分方面与基线相比均表现出显著改善，安慰剂组无显著变化。

▎药明康德内容团队编辑

MeiraGTx公司帕金森病基因疗法26周临床结果积极

MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。在这项试验中，帕金森病患者接受双侧丘脑底核AAV-GAD输注或安慰剂。初步数据显示，AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点。此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。

其中，接受高剂量AAV-GAD治疗的患者组在用于评估运动能力的MDS-UPDRS第三部分评分方面与基线相比平均改善18分（p=0.03）。在第26周，高剂量和低剂量组在帕金森病患者生活质量问卷（PDQ-39）评分方面与基线相比均表现出显著改善，安慰剂组无显著变化。

AAV-GAD是一款在研基因疗法，能将编码谷氨酸脱羧酶（GAD）的转基因递送至丘脑底核，以增加人脑中的主要抑制性神经递质GABA的产生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通过基因疗法增加丘脑底核GAD的表达，将导致运动回路正常化，并改善帕金森病的症状，同时不影响其他可能造成现有疗法并发症的大脑区域。

发现创新分子胶，辉瑞达成15亿美元研发合作

TRIANA Biomedicines今日宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成一项战略合作与许可协议，在多种疾病领域（包括肿瘤学）共同开发创新分子胶降解剂。根据合作协议条款，TRIANA将获得4900万美元的预付款，并有资格获得超过15亿美元的潜在里程碑付款。TRIANA将利用其靶点优先和邻近优先（proximity-first）的分子胶发现平台，针对多个靶点发现分子胶降解剂。

TRIANA将负责潜在候选药物的发现工作。辉瑞拥有排他性选择权，可以获得独家许可并进一步推进临床前和临床开发。

57%缓解率，眼科基因疗法展现长期疗效

Beacon Therapeutics公司今日宣布，在研基因疗法AGTC-501在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的2期临床试验SKYLINE中获得积极结果。在接受治疗24个月后，接受高剂量AGTC-501治疗的眼睛的缓解率达到57%。接受低剂量AGTC-501治疗的眼睛的缓解率为25%。AGTC-501表现出良好的安全性和耐受性，治疗伴发不良事件的大多为轻度或中度。

AGTC-501是Beacon的主打项目，正在进行治疗XLRP的注册性临床试验。XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病，会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白，从而解决XLRP引起的感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。

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参考资料：

[1] Beacon Therapeutics Announces Positive 24-Month Data from Phase 2 SKYLINE Trial of AGTC-501 in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa. Retrieved October 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/beacon-therapeutics-announces-positive-24-month-data-from-phase-2-skyline-trial-of-agtc-501-in-patients-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-302275688.html

[2] MeiraGTx Announces Positive Data from Randomized, Sham-controlled Clinical Bridging Study of AAV-GAD for the Treatment of Parkinson’s Disease. Retrieved October 15, 2024, from https://investors.meiragtx.com/news-releases/news-release-details/meiragtx-announces-positive-data-randomized-sham-controlled

[3] TRIANA Biomedicines and Pfizer Enter Into A Research Collaboration to Discover Novel Molecular Glue Degraders for Multiple Disease Areas. Retrieved October 15, 2024, from https://trianabio.com/press-release-10152024

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