目前,市场普遍预期ARO-INHBE的疗效和安全性与WVE-007相似即符合预期,不过可以从ARO-INHBE临床试验的BMI范围(30-50kg/m²),相比WVE的28-35kg/m²涵盖更宽,未来有机会差距拉开。
Arrowhead首个商业产品APOC3 sirna管线Redemplo(plozasiran)已经在2025年11月于FDA获批了成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS),标签允许FCS患者每3个月在家通过皮下注射自我给药,该产品安全性良好,并且无禁忌症、警告或注意事项。
FCS一种导致最严重高甘油三酯血症(SHTG)的罕见遗传性亚型,预计美国大约有6500名患者,而Jefferies则预测Redemplo对应市场销售峰值可达2.08亿美元。
Redemplo在FCS的成功只是序曲,无论是自身疗效还是竞争对手ASO产品的成功都在支撑Redemplo通关这个领域最大的适应症SHTG,美银预计SHTG美国市场机会可达100亿美元。
上述判断的核心逻辑在于:1)相比SHTG患者,FCS患者TG水平极度升高,Redemplo仍能够通过沉默APOC3基因,强力、持久地降低TG水平并降低急性胰腺炎(AP)风险,这对后续SHTG三期结果有积极的指向意义;2)Redemplo最大竞争对手Tryngolza(APOC3 ASO疗法)在SHTG三期临床CORE/CORE-2研究中取得成功(第6个月时经安慰剂校正后的空腹TG平均降幅高达72%,降低患者AP约85%的风险),同样为Redemplo未来在SHTG的成功有指向性的意义。
集合Arrowhead的Redemplo和Ionis的Tryngolza在FCS三期研究中的数据表现,Redemplo展现出“更强劲”的产品力:
1)更高的TG降幅-Redemplo治疗患者TG的中位降幅在80%,Tryngolza在第6个月患者TG较基线降幅约34%;并且,两者达到TG目标的患者比例上也存在显著差异。TG<880mg/dL时,Redemplo达75%,Tryngolza仅14%;TG<500mg/dL时,Redemplo为50%,Tryngolza同样为14%;
2)在更低剂量、更优依从性背景下降低AP发作风险-Redemplo采用25mg剂量且每3个月注射一次实现了与Tryngolza同级别的AP发作风险降低,而Tryngolza需要采用80mg剂量每月注射的方式;
3)上市无禁忌症、警告注意事项标签-Tryngolza的FCS标签安全性段落存在“过敏/超敏”的禁忌或警示以及“血小板降低”等不良反应,Redemplo则无,有利于增强医生开方偏好和产品后续商业化。
Redemplo治疗SHTG三期SHASTA-3/4研究有望在2026Q3公布临床结果,而最新公布的基线数据显示,两项研究合计约有20%的受试者有急性胰腺炎(AP)病史,略高于Ionis三期CORE/CORE2研究中的18%,AP病史患者基线比例更高有助于降低AP事件显著性结果的风险。
值得注意的是,摩根士丹利给到Arrowhead的Redemplo在美国的2035年销售峰值为17亿美元。
目前,市场普遍预期ARO-INHBE的疗效和安全性与WVE-007相似即符合预期,不过可以从ARO-INHBE临床试验的BMI范围(30-50kg/m²),相比WVE的28-35kg/m²涵盖更宽,未来有机会差距拉开。
Arrowhead首个商业产品APOC3 sirna管线Redemplo(plozasiran)已经在2025年11月于FDA获批了成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS),标签允许FCS患者每3个月在家通过皮下注射自我给药,该产品安全性良好,并且无禁忌症、警告或注意事项。
FCS一种导致最严重高甘油三酯血症(SHTG)的罕见遗传性亚型,预计美国大约有6500名患者,而Jefferies则预测Redemplo对应市场销售峰值可达2.08亿美元。
Redemplo在FCS的成功只是序曲,无论是自身疗效还是竞争对手ASO产品的成功都在支撑Redemplo通关这个领域最大的适应症SHTG,美银预计SHTG美国市场机会可达100亿美元。
上述判断的核心逻辑在于:1)相比SHTG患者,FCS患者TG水平极度升高,Redemplo仍能够通过沉默APOC3基因,强力、持久地降低TG水平并降低急性胰腺炎(AP)风险,这对后续SHTG三期结果有积极的指向意义;2)Redemplo最大竞争对手Tryngolza(APOC3 ASO疗法)在SHTG三期临床CORE/CORE-2研究中取得成功(第6个月时经安慰剂校正后的空腹TG平均降幅高达72%,降低患者AP约85%的风险),同样为Redemplo未来在SHTG的成功有指向性的意义。
集合Arrowhead的Redemplo和Ionis的Tryngolza在FCS三期研究中的数据表现,Redemplo展现出“更强劲”的产品力:
1)更高的TG降幅-Redemplo治疗患者TG的中位降幅在80%,Tryngolza在第6个月患者TG较基线降幅约34%;并且,两者达到TG目标的患者比例上也存在显著差异。TG<880mg/dL时,Redemplo达75%,Tryngolza仅14%;TG<500mg/dL时,Redemplo为50%,Tryngolza同样为14%;
2)在更低剂量、更优依从性背景下降低AP发作风险-Redemplo采用25mg剂量且每3个月注射一次实现了与Tryngolza同级别的AP发作风险降低,而Tryngolza需要采用80mg剂量每月注射的方式;
3)上市无禁忌症、警告注意事项标签-Tryngolza的FCS标签安全性段落存在“过敏/超敏”的禁忌或警示以及“血小板降低”等不良反应,Redemplo则无,有利于增强医生开方偏好和产品后续商业化。
Redemplo治疗SHTG三期SHASTA-3/4研究有望在2026Q3公布临床结果,而最新公布的基线数据显示,两项研究合计约有20%的受试者有急性胰腺炎(AP)病史,略高于Ionis三期CORE/CORE2研究中的18%,AP病史患者基线比例更高有助于降低AP事件显著性结果的风险。
值得注意的是,摩根士丹利给到Arrowhead的Redemplo在美国的2035年销售峰值为17亿美元。