研究背景
在先天性心脏病的治疗领域，心脏瓣膜疾病一直是极具挑战性的难题。目前，对于儿童患者的心脏瓣膜植入物，其主要问题是无法随着患者的身体成长而生长，这导致患者需要在一生中多次接受手术以更换植入物。传统的治疗方法通常使用来自已故供体的冷冻保存的带瓣膜同种异体移植物，但这些组织缺乏生长和自我修复能力，使得患者面临多次手术的风险。近年来，部分心脏移植(Partial Heart Transplant，PHT)作为一种创新的解决方案被提出，旨在为先天性心脏病患者提供能够生长的活体瓣膜，以解决这一未被满足的临床需求。
2025年8月，JAMA杂志发表了一篇题为“Partial Heart Transplant for Congenital Heart Disease”的文章，详细报道了部分心脏移植在先天性心脏病治疗中的早期应用经验，为该领域带来了新的希望和研究方向。
研究方法
本研究是一项单中心病例系列研究，旨在评估部分心脏移植在先天性心脏病患者中的可行性、安全性和有效性。研究共纳入了19名患者，这些患者均在美国一家高容量的儿科心脏外科和移植中心接受了部分心脏移植手术，手术时间为2022年4月至2024年12月。研究中，患者接受了使用供体心脏的半月瓣进行的部分心脏移植。在免疫抑制治疗方面，所有患者均接受了他克莫司单药治疗，目标谷浓度为4至8 ng/mL。研究的主要疗效终点是移植瓣膜的生长情况，通过定期测量移植瓣膜的瓣环绝对直径来评估。次要疗效终点包括早期瓣膜功能障碍，如狭窄或反流。安全性评估则包括与免疫抑制相关的并发症，如感染或急性肾损伤。
研究结果
▌患者特征与手术概况本研究共纳入了19名患者，其中男性10名(53%)，女性9名(47%)，中位移植年龄为97天(范围2天至34岁)，中位体重为4.65kg(范围2.5-85.8kg)。手术类型包括：3名患者接受双半月瓣的部分心脏移植，7名患者接受肺动脉位置的活体肺动脉瓣置换，2名患者接受主动脉位置的活体主动脉瓣移植，7名患者接受肺动脉位置的活体主动脉瓣移植。手术相关指标方面，中位手术时间为294分钟，中位体外循环时间为145分钟，中位重症监护时间为9天，中位住院时间为13.5天。这些数据表明，部分心脏移植手术在技术上是可行的，并且可以在相对年轻的患者中安全实施。
▌瓣膜生长情况良好研究的主要疗效终点是移植瓣膜的生长情况，通过定期测量移植瓣膜的瓣环绝对直径来评估。研究结果显示，所有移植瓣膜均显示出随时间的生长。具体来看，主动脉瓣的瓣环直径从中位数7mm增长到14mm，肺动脉瓣的瓣环直径从中位数9mm增长到17mm。此外，瓣叶长度也显著增加，主动脉瓣的瓣叶长度从中位数0.5mm增长到1mm，肺动脉瓣的瓣叶长度从中位数0.49mm增长到0.675mm。使用非参数单尾Wilcoxon符号秩检验评估瓣膜生长率是否大于0，结果显示所有患者的瓣膜生长率均显著大于0(P<0.001)，其中接受肺动脉瓣部分心脏移植的患者P值为0.004。这些结果表明，部分心脏移植能够有效促进瓣膜的生长，且这种生长是生理性的，而非被动扩张。瓣膜的生长与患者自身的生长发育同步，这为先天性心脏病患者提供了一种能够长期维持功能的治疗选择。
▌瓣膜功能稳定次要疗效终点包括早期瓣膜功能障碍，如狭窄或反流。在研究过程中，未观察到明显的瓣膜功能障碍。具体而言，研究中未发现有患者出现严重的瓣膜狭窄或反流。在随访过程中，仅2名患者出现轻度反流，且未对患者的临床预后产生显著影响。这一结果进一步证实了部分心脏移植在瓣膜功能维持方面的有效性，表明移植瓣膜在短期内具有良好的功能稳定性。这些发现对于先天性心脏病患者来说是一个巨大的进步，因为传统的瓣膜置换方法通常需要多次手术来更换瓣膜，而部分心脏移植有望减少这种需求。
▌安全性表现优异在安全性方面，研究中未出现与免疫抑制相关的重大并发症。仅1名患者因与移植瓣膜无关的原因接受了再次手术。此外，1名患者因感染停用了所有免疫抑制药物，但移植瓣膜的生长并未受到影响。这表明部分心脏移植在安全性方面具有一定的优势，尤其是在免疫抑制管理方面，可能为患者提供更安全的治疗选择。这些安全性结果对于临床实践具有重要意义，因为它们表明部分心脏移植不仅在技术上可行，而且在临床应用中也是安全的，这对于患者的长期预后至关重要。
总结
部分心脏移植作为一种新兴的治疗手段，在先天性心脏病的瓣膜治疗领域展现出了巨大的潜力。与传统的瓣膜置换方法相比，部分心脏移植能够提供具有生长能力的活体瓣膜，这对于儿童患者来说尤为重要，因为它可以显著减少因瓣膜问题而需要进行的多次手术干预。此外，部分心脏移植还具有优化器官管理的优势，能够扩大供体池，使得更多患者受益。尽管如此，部分心脏移植也面临着一些挑战，如免疫抑制策略的优化、供体组织的长期耐久性以及潜在的免疫反应等问题。未来的研究需要进一步探索这些方面，以完善部分心脏移植的技术和应用范围。总之，部分心脏移植为先天性心脏病患者提供了一种新的治疗选择，其在促进瓣膜生长和改善患者预后方面的潜力使其成为该领域的一个重要发展方向。
参考文献
OVERBEY DM, AYKUT B, KUCERA JA, et al. Partial heart transplant for congenital heart disease[J]. JAMA, 2025. DOI: 10.1001/jama.2025.13580
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研究背景
在先天性心脏病的治疗领域，心脏瓣膜疾病一直是极具挑战性的难题。目前，对于儿童患者的心脏瓣膜植入物，其主要问题是无法随着患者的身体成长而生长，这导致患者需要在一生中多次接受手术以更换植入物。传统的治疗方法通常使用来自已故供体的冷冻保存的带瓣膜同种异体移植物，但这些组织缺乏生长和自我修复能力，使得患者面临多次手术的风险。近年来，部分心脏移植(Partial Heart Transplant，PHT)作为一种创新的解决方案被提出，旨在为先天性心脏病患者提供能够生长的活体瓣膜，以解决这一未被满足的临床需求。
2025年8月，JAMA杂志发表了一篇题为“Partial Heart Transplant for Congenital Heart Disease”的文章，详细报道了部分心脏移植在先天性心脏病治疗中的早期应用经验，为该领域带来了新的希望和研究方向。
研究方法
本研究是一项单中心病例系列研究，旨在评估部分心脏移植在先天性心脏病患者中的可行性、安全性和有效性。研究共纳入了19名患者，这些患者均在美国一家高容量的儿科心脏外科和移植中心接受了部分心脏移植手术，手术时间为2022年4月至2024年12月。研究中，患者接受了使用供体心脏的半月瓣进行的部分心脏移植。在免疫抑制治疗方面，所有患者均接受了他克莫司单药治疗，目标谷浓度为4至8 ng/mL。研究的主要疗效终点是移植瓣膜的生长情况，通过定期测量移植瓣膜的瓣环绝对直径来评估。次要疗效终点包括早期瓣膜功能障碍，如狭窄或反流。安全性评估则包括与免疫抑制相关的并发症，如感染或急性肾损伤。
研究结果
▌患者特征与手术概况本研究共纳入了19名患者，其中男性10名(53%)，女性9名(47%)，中位移植年龄为97天(范围2天至34岁)，中位体重为4.65kg(范围2.5-85.8kg)。手术类型包括：3名患者接受双半月瓣的部分心脏移植，7名患者接受肺动脉位置的活体肺动脉瓣置换，2名患者接受主动脉位置的活体主动脉瓣移植，7名患者接受肺动脉位置的活体主动脉瓣移植。手术相关指标方面，中位手术时间为294分钟，中位体外循环时间为145分钟，中位重症监护时间为9天，中位住院时间为13.5天。这些数据表明，部分心脏移植手术在技术上是可行的，并且可以在相对年轻的患者中安全实施。
▌瓣膜生长情况良好研究的主要疗效终点是移植瓣膜的生长情况，通过定期测量移植瓣膜的瓣环绝对直径来评估。研究结果显示，所有移植瓣膜均显示出随时间的生长。具体来看，主动脉瓣的瓣环直径从中位数7mm增长到14mm，肺动脉瓣的瓣环直径从中位数9mm增长到17mm。此外，瓣叶长度也显著增加，主动脉瓣的瓣叶长度从中位数0.5mm增长到1mm，肺动脉瓣的瓣叶长度从中位数0.49mm增长到0.675mm。使用非参数单尾Wilcoxon符号秩检验评估瓣膜生长率是否大于0，结果显示所有患者的瓣膜生长率均显著大于0(P<0.001)，其中接受肺动脉瓣部分心脏移植的患者P值为0.004。这些结果表明，部分心脏移植能够有效促进瓣膜的生长，且这种生长是生理性的，而非被动扩张。瓣膜的生长与患者自身的生长发育同步，这为先天性心脏病患者提供了一种能够长期维持功能的治疗选择。
▌瓣膜功能稳定次要疗效终点包括早期瓣膜功能障碍，如狭窄或反流。在研究过程中，未观察到明显的瓣膜功能障碍。具体而言，研究中未发现有患者出现严重的瓣膜狭窄或反流。在随访过程中，仅2名患者出现轻度反流，且未对患者的临床预后产生显著影响。这一结果进一步证实了部分心脏移植在瓣膜功能维持方面的有效性，表明移植瓣膜在短期内具有良好的功能稳定性。这些发现对于先天性心脏病患者来说是一个巨大的进步，因为传统的瓣膜置换方法通常需要多次手术来更换瓣膜，而部分心脏移植有望减少这种需求。
▌安全性表现优异在安全性方面，研究中未出现与免疫抑制相关的重大并发症。仅1名患者因与移植瓣膜无关的原因接受了再次手术。此外，1名患者因感染停用了所有免疫抑制药物，但移植瓣膜的生长并未受到影响。这表明部分心脏移植在安全性方面具有一定的优势，尤其是在免疫抑制管理方面，可能为患者提供更安全的治疗选择。这些安全性结果对于临床实践具有重要意义，因为它们表明部分心脏移植不仅在技术上可行，而且在临床应用中也是安全的，这对于患者的长期预后至关重要。
总结
部分心脏移植作为一种新兴的治疗手段，在先天性心脏病的瓣膜治疗领域展现出了巨大的潜力。与传统的瓣膜置换方法相比，部分心脏移植能够提供具有生长能力的活体瓣膜，这对于儿童患者来说尤为重要，因为它可以显著减少因瓣膜问题而需要进行的多次手术干预。此外，部分心脏移植还具有优化器官管理的优势，能够扩大供体池，使得更多患者受益。尽管如此，部分心脏移植也面临着一些挑战，如免疫抑制策略的优化、供体组织的长期耐久性以及潜在的免疫反应等问题。未来的研究需要进一步探索这些方面，以完善部分心脏移植的技术和应用范围。总之，部分心脏移植为先天性心脏病患者提供了一种新的治疗选择，其在促进瓣膜生长和改善患者预后方面的潜力使其成为该领域的一个重要发展方向。
参考文献
OVERBEY DM, AYKUT B, KUCERA JA, et al. Partial heart transplant for congenital heart disease[J]. JAMA, 2025. DOI: 10.1001/jama.2025.13580
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