siRNA新贵的狂飙与隐忧。
来源｜医药研究社
港股IPO接着舞。
据医药魔方统计，9月22日至9月29日，港股市场中已有1家药企通过聆讯，4家创新药械企业递交上市申请。其中，有一家成立于2021年、致力于siRNA（小干扰RNA）疗法开发的年轻药企，引起了不小关注。
这家公司就是靖因药业，目前其已向港交所递交上市申请，高盛、海通国际及汇丰担任联席保荐人。据悉。在成立四年左右时间里，该公司“疯狂吸金”：2023年10月完成6000万美元B轮融资，2025年5月完成5000万美元B+轮融资，累计融资额接近1.5亿美元，投资方包括博远资本、奥博资本、泓元资本、汉康资本等。
另外，今年5月，靖因药业与CRISPR Therapeutics（以下简称“CRISPR”）达成战略合作伙伴关系，双方拟按50:50的比例共同承担成本和分享全球范围内的利润，以推进靖因药业新一代长效siRNA疗法SRSD107的开发与商业化，其中包括基于双方共同研究计划所提供的研发资金支援。
根据合作协议，靖因药业可获得CRISPR支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款，潜在总付款超8.95亿美元（约合64.585亿元）。
目前来看，靖因药业已然成为资本市场的“香饽饽”，怎么做到的？在一级市场“吃香”，IPO就稳了吗？
近9亿美元BD交易背后
于行业而言，靖因药业5月实现的近9亿美元BD交易意义重大：这是国内小核酸领域第三起BD出海，也是业内少见的“高交易金额、联合开发和联合商业化”模式。
此外，CRISPR这家公司来头也不小，其由诺贝尔化学奖得主参与创立，2016年登陆纳斯达克，是一家专注研发用于治疗严重疾病的变革性核酸药物的生物制药公司，目前拥有涵盖广泛疾病领域的多样化候选产品组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病及罕见疾病。
2018年，CRISPR将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进至临床，用于研究镰状细胞病及输血依赖性β地中海贫血的治疗，该计划已成功开发出获批产品CASGEVY®。
综合来看，CRISPR是一家定位全球市场、发展经验颇为丰富的基因药物研发巨头，长期且深度的协作模式下，应该能给靖因药业提供一定助力，但该公司又是怎么注意到靖因药业这家初创药企的？
实际上，靖因药业起点不低。据公开资料，该公司由全球知名的医疗健康投资机构OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，已确立中美双总部架构，即美国圣地亚哥负责源头创新、中国上海聚焦转化医学与临床开发，瞄准了全球市场。
执行董事兼首席执行官冀群升博士在药物研发、转化医学及业务管理方面也拥有逾25年的经验，曾担任阿斯利康（AstraZeneca）董事及生物科学负责人、药明康德副总裁兼肿瘤和免疫部负责人。
不过，这样的创立背景并非吸引资本和合作伙伴的决定性因素，对于一家创新药企而言，更重要的是要有技术、产品和市场。
靖因药业的“吸金”密码
不少业内人士认为，靖因药业是siRNA领域的黑马，有一定道理。
首先在技术层面。招股书显示，相比传统小分子或抗体药物，siRNA疗法具备“上游干预、长效抑制、靶点广泛”的根本优势，其能够选择性沉默多种疾病相关基因，从而显著降低相关蛋白在多种疾病（如遗传性疾病、病毒感染、肿瘤和代谢性疾病）中的表达。
为了充分发挥siRNA疗法优势，靖因药业自主研发了PEPR平台，该平台具有化学修饰、靶点及序列选择、siRNA序列设计和优化以及先进的递送技术。
其中，化学修饰可以最大限度地减少脱靶效应并提高安全性，从而拓宽潜在治疗窗口，对治疗慢性疾病至关重要；肝外递送系统可以将siRNA的作用范围从肝脏拓展至脂肪、骨骼肌、心脏、肾脏及中枢神经系统等组织。
而上述技术平台优势，也是靖因药业丰富产品管线并开拓同类首创、同类最佳药物的基础。
具体到产品层面，据招股书，靖因药业的主要产品资产包括SRSD107、SRSD216、SRSD384等。
其中，SRSD107这款核心产品旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI），是靖因药业与CRISPR合作的重中之重，目前正在欧洲进行II期多中心静脉血栓栓塞症（VTE）临床试验，预计将在中国、澳大利亚及纽西兰启动心血管疾病II期试验；SRSD216是一种针对心脏代谢疾病的潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，在中国和美国处于第IIa期试验阶段；SRSD384为一种针对肥胖症的靶向INHBE候选药物，正推进至新药临床试验申请阶段。
由此也可以一窥靖因药业的市场前景。
招股书就提到，2024年，凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症治疗领域各自拥有至少一款全球年度销售额超100亿美元的三大畅销药物及年销售额达数十亿美元的其他多种药物。一旦siRNA技术成熟，相关产品的市场规模或远超现有治疗范式。
对此，一些研究机构也有积极预测。据弗若斯特沙利文报告，2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%。
资本的眼光往往是敏锐的。不少投资者青睐靖因药业，或许也是看到该公司在技术、产品、市场等方面的长期价值。不过，一家成立时间较短的药企，起点再高、定位再准，也避免不了成长考验。
初创药企面临成长难题
当前，靖因药业的经营困境还是比较突出的。
招股书显示，由于并未进入商业化阶段，2023-2025年上半年，靖因药业总营收始终为0，期内利润分别为-3.09亿元、-3.42亿元、3446.1万元。其中，今年上半年实现盈利，主要系公司与CRISPR合作获得首付款项时收到的CRISPR股份的公允价值变动。
值得一提的是，上半年研发开支同比下降31.3%至6466.7万元。靖因药业解释称，这与公司管线开发安排相关，根据该安排，公司在2024年就SRSD107的一期试验以及SRSD216的临床前研究产生了大量开支。
也有投资者认为，这种阶段性下降或是为了配合IPO优化报表，随着管线临床研究持续推进，研发开支只会更大，IPO以及建立战略合作的紧迫性由此凸显。“对于我们这样的初创企业来说，独立开发这样的产品并不现实。我们需要找到有共同愿景的合作伙伴携手前行。”冀群升博士也曾表示。
不过，一个更加现实的问题是，市场竞争还在持续加剧。
要知道，siRNA并非十分小众的赛道。招股书提到，自2018年首款siRNA药物Onpattro®（帕替斯坦）获批以来，siRNA疗法已取得重大临床和商业验证。截至最后实际可行日期，全球主要市场已有7款siRNA产品获批上市，背后诺华、赛诺菲、Alnylam等大厂云集。
细化到核心产品SRSD107所处的FXI抑制剂靶向siRNA疗法赛道，靖因药业也在与Ribo、Sirnaomics、ADARx等企业竞速。
这样来看，靖因药业能否在技术、产品等方面占据长久优势，与CRISPR等伙伴的合作效益有多大，核心产品何时实现商业化突围，其实都还没有确切答案。
*本文素材主要来自公开招股书，内容仅供参考，不构成任何投资建议
原文标题 : 港股IPO混战中的靖因药业：siRNA疗法成杀手锏，但商业化仍是远方的星
siRNA新贵的狂飙与隐忧。
来源｜医药研究社
港股IPO接着舞。
据医药魔方统计，9月22日至9月29日，港股市场中已有1家药企通过聆讯，4家创新药械企业递交上市申请。其中，有一家成立于2021年、致力于siRNA（小干扰RNA）疗法开发的年轻药企，引起了不小关注。
这家公司就是靖因药业，目前其已向港交所递交上市申请，高盛、海通国际及汇丰担任联席保荐人。据悉。在成立四年左右时间里，该公司“疯狂吸金”：2023年10月完成6000万美元B轮融资，2025年5月完成5000万美元B+轮融资，累计融资额接近1.5亿美元，投资方包括博远资本、奥博资本、泓元资本、汉康资本等。
另外，今年5月，靖因药业与CRISPR Therapeutics（以下简称“CRISPR”）达成战略合作伙伴关系，双方拟按50:50的比例共同承担成本和分享全球范围内的利润，以推进靖因药业新一代长效siRNA疗法SRSD107的开发与商业化，其中包括基于双方共同研究计划所提供的研发资金支援。
根据合作协议，靖因药业可获得CRISPR支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款，潜在总付款超8.95亿美元（约合64.585亿元）。
目前来看，靖因药业已然成为资本市场的“香饽饽”，怎么做到的？在一级市场“吃香”，IPO就稳了吗？
近9亿美元BD交易背后
于行业而言，靖因药业5月实现的近9亿美元BD交易意义重大：这是国内小核酸领域第三起BD出海，也是业内少见的“高交易金额、联合开发和联合商业化”模式。
此外，CRISPR这家公司来头也不小，其由诺贝尔化学奖得主参与创立，2016年登陆纳斯达克，是一家专注研发用于治疗严重疾病的变革性核酸药物的生物制药公司，目前拥有涵盖广泛疾病领域的多样化候选产品组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管疾病、自身免疫性疾病及罕见疾病。
2018年，CRISPR将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进至临床，用于研究镰状细胞病及输血依赖性β地中海贫血的治疗，该计划已成功开发出获批产品CASGEVY®。
综合来看，CRISPR是一家定位全球市场、发展经验颇为丰富的基因药物研发巨头，长期且深度的协作模式下，应该能给靖因药业提供一定助力，但该公司又是怎么注意到靖因药业这家初创药企的？
实际上，靖因药业起点不低。据公开资料，该公司由全球知名的医疗健康投资机构OrbiMed Entities与Creacion Ventures联合创立，已确立中美双总部架构，即美国圣地亚哥负责源头创新、中国上海聚焦转化医学与临床开发，瞄准了全球市场。
执行董事兼首席执行官冀群升博士在药物研发、转化医学及业务管理方面也拥有逾25年的经验，曾担任阿斯利康（AstraZeneca）董事及生物科学负责人、药明康德副总裁兼肿瘤和免疫部负责人。
不过，这样的创立背景并非吸引资本和合作伙伴的决定性因素，对于一家创新药企而言，更重要的是要有技术、产品和市场。
靖因药业的“吸金”密码
不少业内人士认为，靖因药业是siRNA领域的黑马，有一定道理。
首先在技术层面。招股书显示，相比传统小分子或抗体药物，siRNA疗法具备“上游干预、长效抑制、靶点广泛”的根本优势，其能够选择性沉默多种疾病相关基因，从而显著降低相关蛋白在多种疾病（如遗传性疾病、病毒感染、肿瘤和代谢性疾病）中的表达。
为了充分发挥siRNA疗法优势，靖因药业自主研发了PEPR平台，该平台具有化学修饰、靶点及序列选择、siRNA序列设计和优化以及先进的递送技术。
其中，化学修饰可以最大限度地减少脱靶效应并提高安全性，从而拓宽潜在治疗窗口，对治疗慢性疾病至关重要；肝外递送系统可以将siRNA的作用范围从肝脏拓展至脂肪、骨骼肌、心脏、肾脏及中枢神经系统等组织。
而上述技术平台优势，也是靖因药业丰富产品管线并开拓同类首创、同类最佳药物的基础。
具体到产品层面，据招股书，靖因药业的主要产品资产包括SRSD107、SRSD216、SRSD384等。
其中，SRSD107这款核心产品旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI），是靖因药业与CRISPR合作的重中之重，目前正在欧洲进行II期多中心静脉血栓栓塞症（VTE）临床试验，预计将在中国、澳大利亚及纽西兰启动心血管疾病II期试验；SRSD216是一种针对心脏代谢疾病的潜在同类最佳靶向Lp(a)的siRNA，在中国和美国处于第IIa期试验阶段；SRSD384为一种针对肥胖症的靶向INHBE候选药物，正推进至新药临床试验申请阶段。
由此也可以一窥靖因药业的市场前景。
招股书就提到，2024年，凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症治疗领域各自拥有至少一款全球年度销售额超100亿美元的三大畅销药物及年销售额达数十亿美元的其他多种药物。一旦siRNA技术成熟，相关产品的市场规模或远超现有治疗范式。
对此，一些研究机构也有积极预测。据弗若斯特沙利文报告，2024年全球siRNA疗法市场规模达24亿美元，预计2040年将增长至503亿美元，复合年增长率为20.9%。
资本的眼光往往是敏锐的。不少投资者青睐靖因药业，或许也是看到该公司在技术、产品、市场等方面的长期价值。不过，一家成立时间较短的药企，起点再高、定位再准，也避免不了成长考验。
初创药企面临成长难题
当前，靖因药业的经营困境还是比较突出的。
招股书显示，由于并未进入商业化阶段，2023-2025年上半年，靖因药业总营收始终为0，期内利润分别为-3.09亿元、-3.42亿元、3446.1万元。其中，今年上半年实现盈利，主要系公司与CRISPR合作获得首付款项时收到的CRISPR股份的公允价值变动。
值得一提的是，上半年研发开支同比下降31.3%至6466.7万元。靖因药业解释称，这与公司管线开发安排相关，根据该安排，公司在2024年就SRSD107的一期试验以及SRSD216的临床前研究产生了大量开支。
也有投资者认为，这种阶段性下降或是为了配合IPO优化报表，随着管线临床研究持续推进，研发开支只会更大，IPO以及建立战略合作的紧迫性由此凸显。“对于我们这样的初创企业来说，独立开发这样的产品并不现实。我们需要找到有共同愿景的合作伙伴携手前行。”冀群升博士也曾表示。
不过，一个更加现实的问题是，市场竞争还在持续加剧。
要知道，siRNA并非十分小众的赛道。招股书提到，自2018年首款siRNA药物Onpattro®（帕替斯坦）获批以来，siRNA疗法已取得重大临床和商业验证。截至最后实际可行日期，全球主要市场已有7款siRNA产品获批上市，背后诺华、赛诺菲、Alnylam等大厂云集。
细化到核心产品SRSD107所处的FXI抑制剂靶向siRNA疗法赛道，靖因药业也在与Ribo、Sirnaomics、ADARx等企业竞速。
这样来看，靖因药业能否在技术、产品等方面占据长久优势，与CRISPR等伙伴的合作效益有多大，核心产品何时实现商业化突围，其实都还没有确切答案。
*本文素材主要来自公开招股书，内容仅供参考，不构成任何投资建议
原文标题 : 港股IPO混战中的靖因药业：siRNA疗法成杀手锏，但商业化仍是远方的星
