血液系统肿瘤发病率在恶性肿瘤中持续攀升,其中白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等常见类型因病情进展迅速、亚型复杂且预后差异显著,一直是临床诊疗的难点。既往诊疗模式中,诊断过度依赖形态学检查与免疫表型分析,不仅难以精准区分疾病亚型、实现风险分层,更制约了治疗方案的个体化制定;治疗则以化疗为主,虽能短期控制肿瘤进展,但因靶向性不足导致的毒副作用、复发率居高不下等问题,始终是改善患者生存质量与长期预后的阻碍;而全程管理中对患者个体差异、治疗不良反应及康复期风险的忽视,进一步加剧了诊疗效果的局限性。
2025年7月,“中国临床肿瘤学会年度进展研讨会(BOC)暨 Best of ASCO 2025 China” 如期召开,这场汇聚国内外肿瘤领域前沿成果的学术盛宴,为破解血液系统肿瘤诊疗困局提供了新思路。期间,国家卫生健康委员会百姓健康频道(CHTV)医学论坛网特邀中国医学科学院血液病医院的姜尔烈教授,系统阐述了从分子诊断技术驱动的精准分型、靶向与免疫治疗协同的联合策略,到多学科参与的全周期管理体系构建等关键进展,为推动血液系统肿瘤诊疗从“经验化”向“精准化、个体化”转型提供了参考。
专家介绍
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任,主任医师,博士生(后)导师
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长
中华骨髓库专家委员会委员
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
中华血液学杂志、白血病淋巴瘤等杂志编委
诊断技术革新:从“经验判断”到“精准分型”
准确的诊断是血液系统肿瘤治疗的基石,而诊断技术的进步正为疾病的精准分型和预后判断提供有力支撑。传统的形态学检查结合免疫分型虽能满足基本诊断需求,但在疾病亚型鉴别和风险分层上存在一定局限,姜尔烈教授指出,这一现状正随着分子生物学技术的应用而改变。
通过二代测序(NGS)技术,可全面检测肿瘤细胞中的基因突变、融合基因等分子标志物,不仅能更精准地划分疾病亚型,还能为患者量身定制治疗方案。姜尔烈教授提到,例如在急性髓系白血病中,通过检测FLT3、NPM1等基因突变,能明确患者的预后风险,指导临床选择更合适的治疗策略,使高风险患者的治疗有效率提升近20%。
多参数流式细胞术的普及进一步提高了诊断的灵敏度。该技术可同时检测细胞表面和胞内的多种抗原,能在早期发现微量残留病灶,为治疗效果评估和复发监测提供重要依据。姜尔烈教授认为,目前多数大型诊疗中心已将其作为常规检测项目,使血液系统肿瘤的早期诊断率提高了15%以上。
治疗策略升级:从“单一模式”到“联合精准”
近年来,随着对血液系统肿瘤发病机制认识的不断深入,治疗策略也从传统的化疗为主向多手段联合的精准治疗模式转变。靶向药物的研发为血液系统肿瘤患者带来了新的生机。针对不同靶点的特异性药物,能在精准杀灭肿瘤细胞的同时,最大限度减少对正常细胞的损伤。姜尔烈教授指出,以慢性粒细胞白血病为例,酪氨酸激酶抑制剂的长期规范应用,已使患者的10年生存率达到85%以上,部分符合严格停药标准的患者甚至可实现停药后长期缓解。在淋巴瘤治疗中,BTK抑制剂、PI3K抑制剂等新型靶向药物的应用,显著改善了复发难治患者的预后。
免疫治疗与传统治疗的联合应用正在改写部分血液系统肿瘤的治疗格局。免疫检查点抑制剂通过解除肿瘤细胞对免疫系统的抑制,激活机体自身的抗肿瘤免疫反应,在霍奇金淋巴瘤等疾病中展现出显著疗效。姜尔烈教授提到,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫治疗作为一种个性化的免疫治疗手段,在复发难治的B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病中,已实现部分患者的长期缓解,为传统治疗无效的患者提供了新的希望。
化疗方案的优化仍不可或缺。姜尔烈教授认为,通过调整药物组合和剂量强度,在保证疗效的前提下,可大幅降低化疗的毒副作用。例如,在老年急性白血病患者中,采用低强度化疗联合靶向药物的方案,既能控制肿瘤进展,又能降低治疗相关死亡率,使更多老年患者获得治疗机会。
全程管理优化:从“治疗为主”到“全周期照护”
血液系统肿瘤的治疗是一个长期过程,全程管理的质量直接影响患者的生存质量和预后。姜尔烈教授强调,构建涵盖治疗前评估、治疗中监测和治疗后随访的全周期管理体系,该体系需依赖血液科、感染科、营养科等多学科协作,已成为提升诊疗效果的关键。
治疗前的全面评估是制定个性化方案的基础。姜尔烈教授认为,除了疾病本身的特征外,还需综合考虑患者的年龄、体能状态、合并症等因素,进行全面的风险分层。例如,对于高龄、体能较差的患者,应避免过度治疗,在控制肿瘤的同时最大限度保留患者的生活质量;而对于年轻、高危的患者,则应采取更积极的治疗策略,争取治愈机会。
治疗过程中的不良反应管理同样重要。血液系统肿瘤治疗常伴随骨髓抑制、感染、脏器损伤等不良反应,及时发现并妥善处理这些问题,能保证治疗的顺利进行。姜尔烈教授提到,通过建立多学科协作团队,包括血液科医生、感染科医生、营养师等,为患者提供全方位的支持,使治疗相关并发症的发生率降低25%以上。
治疗后的长期随访和康复指导是全程管理的重要环节。血液系统肿瘤患者在治疗后可能面临复发风险、免疫功能低下、心理问题等挑战,姜尔烈教授指出,通过定期复查、免疫功能重建指导、心理疏导等措施,帮助患者顺利度过康复期。目前,部分医疗机构已开展“肿瘤康复计划”,通过线上线下相结合的方式,为患者提供持续的健康管理服务,显著提高了患者的生活质量和长期生存率。
结语
血液系统肿瘤诊疗的突破,源于基础研究与临床实践的深度融合:二代测序与多参数流式细胞术推动精准分型与早期诊断,靶向药物(如酪氨酸激酶抑制剂、BTK抑制剂)及CAR-T细胞疗法实现疗效跃升,多学科协作的全周期管理体系则降低并发症、提升生存质量。这些进展既重构了诊疗逻辑,更凸显“个体化”核心——从高危患者的积极干预到高龄患者的适度治疗,均在平衡疗效与生活质量。未来,随着交叉学科渗透,诊疗将更精准、协同与系统,最终目标始终是让更多患者实现有质量的长期生存。
血液系统肿瘤发病率在恶性肿瘤中持续攀升,其中白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等常见类型因病情进展迅速、亚型复杂且预后差异显著,一直是临床诊疗的难点。既往诊疗模式中,诊断过度依赖形态学检查与免疫表型分析,不仅难以精准区分疾病亚型、实现风险分层,更制约了治疗方案的个体化制定;治疗则以化疗为主,虽能短期控制肿瘤进展,但因靶向性不足导致的毒副作用、复发率居高不下等问题,始终是改善患者生存质量与长期预后的阻碍;而全程管理中对患者个体差异、治疗不良反应及康复期风险的忽视,进一步加剧了诊疗效果的局限性。
2025年7月,“中国临床肿瘤学会年度进展研讨会(BOC)暨 Best of ASCO 2025 China” 如期召开,这场汇聚国内外肿瘤领域前沿成果的学术盛宴,为破解血液系统肿瘤诊疗困局提供了新思路。期间,国家卫生健康委员会百姓健康频道(CHTV)医学论坛网特邀中国医学科学院血液病医院的姜尔烈教授,系统阐述了从分子诊断技术驱动的精准分型、靶向与免疫治疗协同的联合策略,到多学科参与的全周期管理体系构建等关键进展,为推动血液系统肿瘤诊疗从“经验化”向“精准化、个体化”转型提供了参考。
专家介绍
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任,主任医师,博士生(后)导师
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
CSCO自体造血干细胞移植工作组副组长
中华骨髓库专家委员会委员
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
中华血液学杂志、白血病淋巴瘤等杂志编委
诊断技术革新:从“经验判断”到“精准分型”
准确的诊断是血液系统肿瘤治疗的基石,而诊断技术的进步正为疾病的精准分型和预后判断提供有力支撑。传统的形态学检查结合免疫分型虽能满足基本诊断需求,但在疾病亚型鉴别和风险分层上存在一定局限,姜尔烈教授指出,这一现状正随着分子生物学技术的应用而改变。
通过二代测序(NGS)技术,可全面检测肿瘤细胞中的基因突变、融合基因等分子标志物,不仅能更精准地划分疾病亚型,还能为患者量身定制治疗方案。姜尔烈教授提到,例如在急性髓系白血病中,通过检测FLT3、NPM1等基因突变,能明确患者的预后风险,指导临床选择更合适的治疗策略,使高风险患者的治疗有效率提升近20%。
多参数流式细胞术的普及进一步提高了诊断的灵敏度。该技术可同时检测细胞表面和胞内的多种抗原,能在早期发现微量残留病灶,为治疗效果评估和复发监测提供重要依据。姜尔烈教授认为,目前多数大型诊疗中心已将其作为常规检测项目,使血液系统肿瘤的早期诊断率提高了15%以上。
治疗策略升级:从“单一模式”到“联合精准”
近年来,随着对血液系统肿瘤发病机制认识的不断深入,治疗策略也从传统的化疗为主向多手段联合的精准治疗模式转变。靶向药物的研发为血液系统肿瘤患者带来了新的生机。针对不同靶点的特异性药物,能在精准杀灭肿瘤细胞的同时,最大限度减少对正常细胞的损伤。姜尔烈教授指出,以慢性粒细胞白血病为例,酪氨酸激酶抑制剂的长期规范应用,已使患者的10年生存率达到85%以上,部分符合严格停药标准的患者甚至可实现停药后长期缓解。在淋巴瘤治疗中,BTK抑制剂、PI3K抑制剂等新型靶向药物的应用,显著改善了复发难治患者的预后。
免疫治疗与传统治疗的联合应用正在改写部分血液系统肿瘤的治疗格局。免疫检查点抑制剂通过解除肿瘤细胞对免疫系统的抑制,激活机体自身的抗肿瘤免疫反应,在霍奇金淋巴瘤等疾病中展现出显著疗效。姜尔烈教授提到,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫治疗作为一种个性化的免疫治疗手段,在复发难治的B细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病中,已实现部分患者的长期缓解,为传统治疗无效的患者提供了新的希望。
化疗方案的优化仍不可或缺。姜尔烈教授认为,通过调整药物组合和剂量强度,在保证疗效的前提下,可大幅降低化疗的毒副作用。例如,在老年急性白血病患者中,采用低强度化疗联合靶向药物的方案,既能控制肿瘤进展,又能降低治疗相关死亡率,使更多老年患者获得治疗机会。
全程管理优化:从“治疗为主”到“全周期照护”
血液系统肿瘤的治疗是一个长期过程,全程管理的质量直接影响患者的生存质量和预后。姜尔烈教授强调,构建涵盖治疗前评估、治疗中监测和治疗后随访的全周期管理体系,该体系需依赖血液科、感染科、营养科等多学科协作,已成为提升诊疗效果的关键。
治疗前的全面评估是制定个性化方案的基础。姜尔烈教授认为,除了疾病本身的特征外,还需综合考虑患者的年龄、体能状态、合并症等因素,进行全面的风险分层。例如,对于高龄、体能较差的患者,应避免过度治疗,在控制肿瘤的同时最大限度保留患者的生活质量;而对于年轻、高危的患者,则应采取更积极的治疗策略,争取治愈机会。
治疗过程中的不良反应管理同样重要。血液系统肿瘤治疗常伴随骨髓抑制、感染、脏器损伤等不良反应,及时发现并妥善处理这些问题,能保证治疗的顺利进行。姜尔烈教授提到,通过建立多学科协作团队,包括血液科医生、感染科医生、营养师等,为患者提供全方位的支持,使治疗相关并发症的发生率降低25%以上。
治疗后的长期随访和康复指导是全程管理的重要环节。血液系统肿瘤患者在治疗后可能面临复发风险、免疫功能低下、心理问题等挑战,姜尔烈教授指出,通过定期复查、免疫功能重建指导、心理疏导等措施,帮助患者顺利度过康复期。目前,部分医疗机构已开展“肿瘤康复计划”,通过线上线下相结合的方式,为患者提供持续的健康管理服务,显著提高了患者的生活质量和长期生存率。
结语
血液系统肿瘤诊疗的突破,源于基础研究与临床实践的深度融合:二代测序与多参数流式细胞术推动精准分型与早期诊断,靶向药物(如酪氨酸激酶抑制剂、BTK抑制剂)及CAR-T细胞疗法实现疗效跃升,多学科协作的全周期管理体系则降低并发症、提升生存质量。这些进展既重构了诊疗逻辑,更凸显“个体化”核心——从高危患者的积极干预到高龄患者的适度治疗,均在平衡疗效与生活质量。未来,随着交叉学科渗透,诊疗将更精准、协同与系统,最终目标始终是让更多患者实现有质量的长期生存。