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Chimerix公司今日宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。

H3 K27M突变弥漫性胶质瘤是一种高度侵袭性的致命脑瘤，由于肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等部位，难于通过手术进行切除。目前有效的治疗方法局限于放疗，尚无针对这一疾病的获批疗法。患者在确诊后中位总生存期只有一年。

Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。

▲Dordaviprone的2期临床试验主要疗效数据（图片来源：Chimerix公司官网）

Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用，作为多巴胺受体抑制剂，它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活，而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外，它可以过度激活ClpP，导致线粒体蛋白质的选择性降解，让癌细胞因能量供应短缺而死亡。Dordaviprone已获得针对H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。

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参考资料：

[1] Chimerix Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Dordaviprone as Treatment for Recurrent H3 K27M-Mutant Diffuse Glioma. Retrieved February 18, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/18/3027655/25619/en/Chimerix-Announces-FDA-Acceptance-and-Priority-Review-of-New-Drug-Application-for-Dordaviprone-as-Treatment-for-Recurrent-H3-K27M-Mutant-Diffuse-Glioma.html

[2] Chimerix Corporate Presentation. Retrieved February 18, 2025, from https://ir.chimerix.com/static-files/9a8ee054-1b2c-4a31-8ab8-45f38074972b

[3] Chimerix to Submit Dordaviprone for Accelerated Approval to U.S. FDA for Patients with Recurrent H3 K27M-Mutant Diffuse Glioma Before Year-End. Retrieved February 18, 2025, from https://ir.chimerix.com/news-releases/news-release-details/chimerix-submit-dordaviprone-accelerated-approval-us-fda

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新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。