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Agios Pharmaceuticals公司日前宣布，“first-in-class”口服丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat，在3期临床试验ACTIVATE-Kids中达到主要终点。这项研究评估了mitapivat治疗1至18岁PK缺乏症儿童的效果，这些患者不经常接受输血。试验数据显示，mitapivat达到了以血红蛋白应答为指标的主要终点。

ACTIVATE-Kids研究共纳入30例1至18岁患者，其中19例随机分配接受每天两次mitapivat治疗，11例接受匹配的安慰剂治疗。研究的主要终点为血红蛋白应答，定义为在双盲期间于第12、16和20周进行的预定评估中，两次以上评估的血红蛋白浓度与基线相比至少提升≥1.5 g/dL并持续保持。

试验数据显示，mitapivat组中有31.6%（6/19）的患者获得了血红蛋白应答，而安慰剂组这一数值为0%（0/11）。此外，与安慰剂组相比，mitapivat组在多项溶血指标（间接胆红素、乳酸脱氢酶和结合珠蛋白）上也显示出改善。两组所有患者均完成了为期20周的双盲期。在这20周的双盲期中，mitapivat组与安慰剂组的不良事件发生比例相近，且无因不良事件或其他原因而中断治疗的情况。

基于在3期临床试验ACTIVATE-Kids和ACTIVATE-KidsT中观察到的具有临床意义的结果，Agios计划提交mitapivat治疗PK缺乏症儿科患者的监管申请。该公司还计划在即将召开的医学会议上展示两项研究的更详细分析。

丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病，会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变，影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症，并影响生活质量。Mitapivat作为一种丙酮酸激酶激活剂，能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。它已经获得FDA的批准，治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。

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参考资料：

[1] Agios’ Phase 3 ACTIVATE-Kids Study of Mitapivat in Children with Pyruvate Kinase (PK) Deficiency Not Regularly Transfused Met Primary Endpoint. Retrieved February 13, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/02/13/3025717/31990/en/Agios-Phase-3-ACTIVATE-Kids-Study-of-Mitapivat-in-Children-with-Pyruvate-Kinase-PK-Deficiency-Not-Regularly-Transfused-Met-Primary-Endpoint.html

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