本期看点
INB-100：公布1期临床试验的新数据
IN8bio公司公布了其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100用于造血干细胞移植后的白血病患者的1期临床试验数据。INB-100是一款来自健康供体的同种异体γδ T细胞，在体外经过扩增和激活后，被输注到白血病患者体内。
截至2025年1月17日的数据，中位随访时间为20.1个月，接受INB-100治疗的原始队列和扩展队列中，所有（100%）AML患者仍保持CR状态，其中有几名患者的缓解时间已超过3年。此外，与真实世界的历史数据相比，接受INB-100治疗的患者相比于接受标准治疗的患者展现出显著更高的一年无进展生存率和总生存率。即使是接受低强度预处理（RIC）的老年高危患者，INB-100也显示出显著的疗效。安全性方面，未报告细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性，移植物抗宿主病（GvHD）可控，感染轻微，对患者的生活质量无明显影响。
Cemacabtagene ansegedleucel（ALLO-501/A）：公布1期临床试验的新数据
Allogene Therapeutics公司宣布，其在研同种异体CAR-T疗法cemacabtagene ansegedleucel（cema-cel，以前称为ALLO-501/A）用于治疗R/R LBCL的1期临床试验数据已发表在Journal of Clinical Oncology期刊上。Cema-cel是一种经基因工程改造、靶向CD19的AlloCAR-T产品。Cema-cel通过TALEN基因编辑技术破坏TRAC与CD52基因，以减少产生GvHD的风险。此前，美国FDA授予cema-cel再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗R/R LBCL。
数据显示，cema-cel的疗效与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法相当：该研究中的总缓解率（ORR）和CR率分别为58%和42%，其中所选定用于关键2期试验的方案获得了最高的ORR和CR，分别为67%和58%。在达到CR的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为23.1个月，中位总生存期（OS）尚未达到。此外，cema-cel的安全性可控，且与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法一致。值得注意的是，cema-cel治疗在低疾病负荷患者中的CR率达100%。该结果为cema-cel作为LBCL患者的一线巩固治疗提供了支持，相关关键性2期试验ALPHA3已于2024年6月启动。
Troculeucel（SNK01）：公布1期临床试验数据
NKGen Biotech公司公布了其自体增强型自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel（SNK01）用于治疗阿尔茨海默病的1期临床试验数据。Troculeucel是一款自体、非基因工程改造的NK细胞产品，它具有增强的细胞毒性，活化受体表达率超过90%，可从任何供体中稳定生产。该候选疗法能够有效降低AD患者脑脊液（CSF）中的α-突触核蛋白（α-syn）水平，该蛋白的升高被认为与认知能力下降有关。
此次公布的结果显示，10名可评估患者中，90%患者的认知功能稳定或有所改善。此外，troculeucel疗法耐受性良好，并对脑脊液中的蛋白质聚集体水平和神经炎症生物标志物产生了有益影响，其中pTau181和胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的减少似乎与剂量相关。
INO-3107：公布1/2期临床试验数据
INOVIO公司宣布，其候选DNA疗法INO-3107的1/2期临床试验数据已发表于学术期刊Nature Communications。INO-3107正在被开发用于治疗成人HPV 6和HPV 11相关的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），旨在引发针对HPV 6和HPV 11的靶向T细胞反应，以杀死受感染的细胞，使乳头状瘤消退。该疗法还可能清除或降低病毒水平，从而防止或减缓新乳头状瘤的生长。
数据显示，与前一年相比，使用INO-3107治疗的32名受试者中，有26名（81.3%）手术干预次数降低，其中9名（28.1%）受试者在试验期间无需手术干预，ORR为72%。此外，INO-3107具有良好的耐受性和免疫原性，未报告＞2级的治疗相关不良事件。2020年，FDA授予INO-3107孤儿药资格，用于治疗RRP。该公司计划在2025年年中提交INO-3107的生物制品许可申请（BLA）。
Mevrometostat：公布1期联合治疗试验数据
辉瑞（Pfizer）公布了其开发的EZH2抑制剂mevrometostat与雄激素受体抑制剂Xtandi（enzalutamide）联用，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的1期临床试验的首个随机无进展生存期（PFS）结果。Mevrometostat是一款选择性、口服强效EZH2抑制剂。EZH2是基因转录的重要调控因子，在前列腺癌中与癌细胞增殖相关。在临床前模型中，mevrometostat与enzalutamide表现出协同作用，能够进一步抑制前列腺癌细胞系的增殖。
截至2024年9月2日的数据，中位随访时间为9.6个月，mevrometostat加enzalutamide组患者的中位放射学PFS为14.3个月（7.5个月，不可评估），enzalutamide组患者在此数值上为6.2个月（4.1个月，13.9个月）。Mevrometostat/enzalutamide组合与enzalutamide相比，将疾病进展或死亡风险降低49%（HR=0.51，90% CI：0.28，0.95）。此外，在基线时携带可评估病灶的患者中，mevrometostat/enzalutamide组合组的总缓解率为26.7%，enzalutamide单药组这一数值为15.4%。
Tuspetinib：公布1/2期临床试验数据
Aptose Biosciences公司公布了1/2期TUSCANY试验的初步结果，该试验评估了FLT3抑制剂tuspentinib与venetoclax和azacitidine联用治疗新确诊的AML患者的效果。结果显示，3例FLT3野生型患者完成了第1个周期的治疗，无剂量限制性毒性（DLT）且无剂量调整。有两名患者在第1个治疗周期结束时达到CR加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。值得注意的是，其中有1例是具有双等位基因TP53突变和复杂核型的患者。第3名患者在第1个治疗周期内骨髓白血病细胞显著减少，并继续接受第2个周期的治疗。
IVW-1001：公布1/2期临床试验数据
IVIEW Therapeutics公司公布了其创新疗法IVW-1001用于治疗干眼症的1/2期临床试验数据。IVW-1001是一款含有TRPM8激动剂的眼部湿巾。此次公布的结果显示，IVW-1001在第4周时对干眼症患者的体征和症状产生了具有统计学和临床意义的改善，包括角膜荧光素染色的减少和眼干评分的显著降低。此外，泪液分泌量也有积极变化。研究还显示出剂量与效果间的关系，较高剂量（0.2%）在多个疗效终点上表现更优。安全性方面，IVW-1001在所有治疗组中均表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。
THB335：公布1期临床试验数据
Third Harmonic Bio公司公布了其强效、选择性口服小分子KIT抑制剂THB335在健康受试者中的1期临床试验结果。结果显示，THB335具有约40小时的半衰期，支持每日一次给药，并在多个剂量水平下显示出剂量依赖性的药物暴露增加。这些数据支持THB335进入针对慢性自发性荨麻疹的2期临床试验。
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INB-100：公布1期临床试验的新数据
IN8bio公司公布了其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100用于造血干细胞移植后的白血病患者的1期临床试验数据。INB-100是一款来自健康供体的同种异体γδ T细胞，在体外经过扩增和激活后，被输注到白血病患者体内。
截至2025年1月17日的数据，中位随访时间为20.1个月，接受INB-100治疗的原始队列和扩展队列中，所有（100%）AML患者仍保持CR状态，其中有几名患者的缓解时间已超过3年。此外，与真实世界的历史数据相比，接受INB-100治疗的患者相比于接受标准治疗的患者展现出显著更高的一年无进展生存率和总生存率。即使是接受低强度预处理（RIC）的老年高危患者，INB-100也显示出显著的疗效。安全性方面，未报告细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性，移植物抗宿主病（GvHD）可控，感染轻微，对患者的生活质量无明显影响。
Cemacabtagene ansegedleucel（ALLO-501/A）：公布1期临床试验的新数据
Allogene Therapeutics公司宣布，其在研同种异体CAR-T疗法cemacabtagene ansegedleucel（cema-cel，以前称为ALLO-501/A）用于治疗R/R LBCL的1期临床试验数据已发表在Journal of Clinical Oncology期刊上。Cema-cel是一种经基因工程改造、靶向CD19的AlloCAR-T产品。Cema-cel通过TALEN基因编辑技术破坏TRAC与CD52基因，以减少产生GvHD的风险。此前，美国FDA授予cema-cel再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗R/R LBCL。
数据显示，cema-cel的疗效与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法相当：该研究中的总缓解率（ORR）和CR率分别为58%和42%，其中所选定用于关键2期试验的方案获得了最高的ORR和CR，分别为67%和58%。在达到CR的患者中，中位缓解持续时间（DOR）为23.1个月，中位总生存期（OS）尚未达到。此外，cema-cel的安全性可控，且与已批准的自体CD19靶向CAR-T细胞疗法一致。值得注意的是，cema-cel治疗在低疾病负荷患者中的CR率达100%。该结果为cema-cel作为LBCL患者的一线巩固治疗提供了支持，相关关键性2期试验ALPHA3已于2024年6月启动。
Troculeucel（SNK01）：公布1期临床试验数据
NKGen Biotech公司公布了其自体增强型自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel（SNK01）用于治疗阿尔茨海默病的1期临床试验数据。Troculeucel是一款自体、非基因工程改造的NK细胞产品，它具有增强的细胞毒性，活化受体表达率超过90%，可从任何供体中稳定生产。该候选疗法能够有效降低AD患者脑脊液（CSF）中的α-突触核蛋白（α-syn）水平，该蛋白的升高被认为与认知能力下降有关。
此次公布的结果显示，10名可评估患者中，90%患者的认知功能稳定或有所改善。此外，troculeucel疗法耐受性良好，并对脑脊液中的蛋白质聚集体水平和神经炎症生物标志物产生了有益影响，其中pTau181和胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的减少似乎与剂量相关。
INO-3107：公布1/2期临床试验数据
INOVIO公司宣布，其候选DNA疗法INO-3107的1/2期临床试验数据已发表于学术期刊Nature Communications。INO-3107正在被开发用于治疗成人HPV 6和HPV 11相关的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），旨在引发针对HPV 6和HPV 11的靶向T细胞反应，以杀死受感染的细胞，使乳头状瘤消退。该疗法还可能清除或降低病毒水平，从而防止或减缓新乳头状瘤的生长。
数据显示，与前一年相比，使用INO-3107治疗的32名受试者中，有26名（81.3%）手术干预次数降低，其中9名（28.1%）受试者在试验期间无需手术干预，ORR为72%。此外，INO-3107具有良好的耐受性和免疫原性，未报告＞2级的治疗相关不良事件。2020年，FDA授予INO-3107孤儿药资格，用于治疗RRP。该公司计划在2025年年中提交INO-3107的生物制品许可申请（BLA）。
Mevrometostat：公布1期联合治疗试验数据
辉瑞（Pfizer）公布了其开发的EZH2抑制剂mevrometostat与雄激素受体抑制剂Xtandi（enzalutamide）联用，治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的1期临床试验的首个随机无进展生存期（PFS）结果。Mevrometostat是一款选择性、口服强效EZH2抑制剂。EZH2是基因转录的重要调控因子，在前列腺癌中与癌细胞增殖相关。在临床前模型中，mevrometostat与enzalutamide表现出协同作用，能够进一步抑制前列腺癌细胞系的增殖。
截至2024年9月2日的数据，中位随访时间为9.6个月，mevrometostat加enzalutamide组患者的中位放射学PFS为14.3个月（7.5个月，不可评估），enzalutamide组患者在此数值上为6.2个月（4.1个月，13.9个月）。Mevrometostat/enzalutamide组合与enzalutamide相比，将疾病进展或死亡风险降低49%（HR=0.51，90% CI：0.28，0.95）。此外，在基线时携带可评估病灶的患者中，mevrometostat/enzalutamide组合组的总缓解率为26.7%，enzalutamide单药组这一数值为15.4%。
Tuspetinib：公布1/2期临床试验数据
Aptose Biosciences公司公布了1/2期TUSCANY试验的初步结果，该试验评估了FLT3抑制剂tuspentinib与venetoclax和azacitidine联用治疗新确诊的AML患者的效果。结果显示，3例FLT3野生型患者完成了第1个周期的治疗，无剂量限制性毒性（DLT）且无剂量调整。有两名患者在第1个治疗周期结束时达到CR加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。值得注意的是，其中有1例是具有双等位基因TP53突变和复杂核型的患者。第3名患者在第1个治疗周期内骨髓白血病细胞显著减少，并继续接受第2个周期的治疗。
IVW-1001：公布1/2期临床试验数据
IVIEW Therapeutics公司公布了其创新疗法IVW-1001用于治疗干眼症的1/2期临床试验数据。IVW-1001是一款含有TRPM8激动剂的眼部湿巾。此次公布的结果显示，IVW-1001在第4周时对干眼症患者的体征和症状产生了具有统计学和临床意义的改善，包括角膜荧光素染色的减少和眼干评分的显著降低。此外，泪液分泌量也有积极变化。研究还显示出剂量与效果间的关系，较高剂量（0.2%）在多个疗效终点上表现更优。安全性方面，IVW-1001在所有治疗组中均表现出良好的耐受性，大多数不良事件为轻度或中度。
THB335：公布1期临床试验数据
Third Harmonic Bio公司公布了其强效、选择性口服小分子KIT抑制剂THB335在健康受试者中的1期临床试验结果。结果显示，THB335具有约40小时的半衰期，支持每日一次给药，并在多个剂量水平下显示出剂量依赖性的药物暴露增加。这些数据支持THB335进入针对慢性自发性荨麻疹的2期临床试验。
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