1
基因编辑与细胞疗法的
突破性进展
在JPM上，基因编辑工具如CRISPR-Cas9以及细胞疗法（例如CAR-T）成为焦点，展示了这些技术在治疗罕见病和癌症方面取得的重大突破。CRISPR-Cas9技术自2012年问世以来迅速发展，并于2020年获得了诺贝尔化学奖的认可。这项技术的核心优势在于它能够高效、精准地对DNA序列进行编辑。到2023年底，美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发的首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者，这一里程碑也标志着CRISPR技术从实验室走向临床，真正为患者带来了实际利益。
与此同时，CAR-T细胞疗法作为免疫治疗的一种创新形式，在过去几年里也取得了显著成就。特别是传奇生物（Legend Biotech）的CAR-T疗法Cilta-cel获得了中国国家医药产品管理局（NMPA）的批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。根据CARTIFAN-1 II期临床试验的结果，Cilta-cel展现了87.9%的总有效率和79.3%的完全缓解率，许多患者从中获得了持久的益处。
新一代CAR-T细胞疗法也在迅速发展，结合CRISPR基因编辑技术提高了基因工程T细胞的效力和持久性。碱基编辑和先导编辑等新技术也在临床试验中展现出更高的安全性，预示着未来更加个性化的癌症治疗方法。
正序生物针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等领域布局了多条管线，其中CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。
此外，博生吉医药科技（苏州）有限公司则专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物，并且成功构建了基于γδT细胞中的Vδ1 T细胞的通用现货型细胞治疗产品开发平台。
其他企业在肿瘤免疫治疗和基因治疗领域也取得了重要进展。例如，吉利德科学（Gilead Sciences）在CAR-T疗法和基因治疗方面表现出色；百济神州（BeiGene）则在新型靶向药物和免疫检查点抑制剂的研发上有所建树；再鼎医药（Zai Lab）专注于新型靶向药物和免疫治疗组合疗法的研究；而Legend Biotech除Cilta-cel外，还在继续推进其他CAR-T疗法的研发，特别是在多发性骨髓瘤和其他血液癌症的治疗上。
2
数字健康和人工智能的
应用扩展
智能诊断系统、远程监控设备和个人化健康管理平台正在逐渐改变医疗服务的方式，医疗器械与诊断公司如雅培（Abbott Laboratories）、照视医疗（Illumina）以及梅里埃（bioMérieux）等展示了能提升医疗服务质量的最新成果，不仅提高了疾病预测的准确性，还优化了诊疗路径，并且降低了整体医疗成本。
会上报告，雅培和丹纳赫正合作开发一种用于检测轻度创伤性脑损伤的免疫测定方法，这种方法可以显著缩短检查时间，并减少不必要的CT扫描。这意味着患者可以在更短的时间内得到诊断结果，减少了等待过程中的焦虑感。对于急诊室来说，快速准确的诊断工具可以帮助医生更快地做出决策，从而改善患者的治疗效果。
雅培开发的智能健康监测设备利用传感器技术实时采集患者的生理指标，如心率、血压、血糖等，可以通过无线传输将数据发送至医疗平台。他们提前展示的多款前沿科技中包括了移动互联实现远程慢病管理的技术，这使得糖尿病患者能够更好地控制自己的病情。
杉木SHANMU等一些公司提出将小型的全自动生化分析仪与个性化的AI病理模型相结合来提供更加定制化的健康管理服务理念。他们基于全球最小的全自动生化分析仪与个性化AI病理模型相结合，通过预先收集用户的身高体重、年龄、偏好、疾病史、当下症状等多个维度的信息，再结合每次尿液里的分子、蛋白质和其他标记物的定量结果，在糖前期、高尿酸血症、慢性肾炎以及女性激素调节等方面为用户提供持续跟踪、早期预警及辅助诊断的服务。
会议期间，专家们一致认为AI驱动的数据分析将在未来几年内显著影响医疗实践。AI技术已经在多个方面展现了其潜力：
在医疗影像分析方面，AI能够帮助医生更精确地识别肿瘤和其他病变部位；
在病理诊断上，它可以加速样本处理速度并提高诊断精度；
而在基因测序领域，则有助于揭示遗传因素与疾病之间的关系。
腾讯研究院也指出，医疗大模型能够在几秒钟内分析无数本病例，预测疾病的发生和发展趋势，并针对每个患者提出个性化的治疗方案。
3
中国医药创新力量崛起
在此次大会上，来自中国的医药企业也表现抢眼，不仅展示了国内生物医药产业的蓬勃发展趋势，还吸引了大量国际资本的关注。药明康德（WuXi AppTec）、和黄医药（Hutchison
China MediTech, Chi-Med）、华领医药（Huahon
Medi-tech）等中国企业宣布了一系列新的国际合作项目，旨在加速新药研发进程并拓展海外市场。
药明康德作为中国CRO/CDMO领域的领军者，在此次大会上与多家国际药企达成了多项合作，进一步巩固了其在全球医药研发服务领域的领先地位。例如，药明康德旗下的子公司药明生物就与诺华制药建立了合作关系，共同开发新型抗体偶联药物（ADC）。此外，面对美国《生物安全法案》带来的挑战，药明康德也做出了战略调整，决定退出美、英细胞治疗市场，出售其WuXi ATU业务，这一举动反映了公司在应对复杂多变的国际环境中展现出的灵活性。
和黄医药是一家专注于肿瘤学和其他疾病的创新型生物制药公司。该公司研发的抗癌药物呋喹替尼（fruquintinib），一种针对结直肠癌的选择性血管内皮生长因子受体抑制剂，在经过多年的努力后终于获得了美国FDA的批准。这是中国本土研发的创新药首次在美国获得监管机构的认可，标志着中国创新药在国际市场上实现了重大突破。对于和黄医药而言，这意味着他们可以将这款药物推向更广阔的国际市场，同时也为其他中国企业树立了一个成功的榜样。
华领医药则在积极推进其创新药物的海外临床试验和市场拓展方面取得了显著成就。比如，该公司正在开展的一项关于Dorzagliatin（一款用于治疗2型糖尿病的双作用口服降糖药）的III期临床研究已经在美国启动，并且计划未来几年内在欧洲和其他地区进行更多的临床试验。
值得注意的是，随着中国医药产品在国际公共市场采购中的份额不断增加，中国逐渐成为以联合国采购为代表的国际公共采购主要供应国之一。根据最新的统计数据，2023年中国参与联合国医药健康产品的采购额达到了1.2亿美元，占我国参与联合国采购总额的36.6%。这不仅是对“中国制造”品质的认可，也为国内企业在国际舞台上赢得了更多的信任和支持。
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基因编辑与细胞疗法的
突破性进展
在JPM上，基因编辑工具如CRISPR-Cas9以及细胞疗法（例如CAR-T）成为焦点，展示了这些技术在治疗罕见病和癌症方面取得的重大突破。CRISPR-Cas9技术自2012年问世以来迅速发展，并于2020年获得了诺贝尔化学奖的认可。这项技术的核心优势在于它能够高效、精准地对DNA序列进行编辑。到2023年底，美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发的首款基于CRISPR的基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者，这一里程碑也标志着CRISPR技术从实验室走向临床，真正为患者带来了实际利益。
与此同时，CAR-T细胞疗法作为免疫治疗的一种创新形式，在过去几年里也取得了显著成就。特别是传奇生物（Legend Biotech）的CAR-T疗法Cilta-cel获得了中国国家医药产品管理局（NMPA）的批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。根据CARTIFAN-1 II期临床试验的结果，Cilta-cel展现了87.9%的总有效率和79.3%的完全缓解率，许多患者从中获得了持久的益处。
新一代CAR-T细胞疗法也在迅速发展，结合CRISPR基因编辑技术提高了基因工程T细胞的效力和持久性。碱基编辑和先导编辑等新技术也在临床试验中展现出更高的安全性，预示着未来更加个性化的癌症治疗方法。
正序生物针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等领域布局了多条管线，其中CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。
此外，博生吉医药科技（苏州）有限公司则专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物，并且成功构建了基于γδT细胞中的Vδ1 T细胞的通用现货型细胞治疗产品开发平台。
其他企业在肿瘤免疫治疗和基因治疗领域也取得了重要进展。例如，吉利德科学（Gilead Sciences）在CAR-T疗法和基因治疗方面表现出色；百济神州（BeiGene）则在新型靶向药物和免疫检查点抑制剂的研发上有所建树；再鼎医药（Zai Lab）专注于新型靶向药物和免疫治疗组合疗法的研究；而Legend Biotech除Cilta-cel外，还在继续推进其他CAR-T疗法的研发，特别是在多发性骨髓瘤和其他血液癌症的治疗上。
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数字健康和人工智能的
应用扩展
智能诊断系统、远程监控设备和个人化健康管理平台正在逐渐改变医疗服务的方式，医疗器械与诊断公司如雅培（Abbott Laboratories）、照视医疗（Illumina）以及梅里埃（bioMérieux）等展示了能提升医疗服务质量的最新成果，不仅提高了疾病预测的准确性，还优化了诊疗路径，并且降低了整体医疗成本。
会上报告，雅培和丹纳赫正合作开发一种用于检测轻度创伤性脑损伤的免疫测定方法，这种方法可以显著缩短检查时间，并减少不必要的CT扫描。这意味着患者可以在更短的时间内得到诊断结果，减少了等待过程中的焦虑感。对于急诊室来说，快速准确的诊断工具可以帮助医生更快地做出决策，从而改善患者的治疗效果。
雅培开发的智能健康监测设备利用传感器技术实时采集患者的生理指标，如心率、血压、血糖等，可以通过无线传输将数据发送至医疗平台。他们提前展示的多款前沿科技中包括了移动互联实现远程慢病管理的技术，这使得糖尿病患者能够更好地控制自己的病情。
杉木SHANMU等一些公司提出将小型的全自动生化分析仪与个性化的AI病理模型相结合来提供更加定制化的健康管理服务理念。他们基于全球最小的全自动生化分析仪与个性化AI病理模型相结合，通过预先收集用户的身高体重、年龄、偏好、疾病史、当下症状等多个维度的信息，再结合每次尿液里的分子、蛋白质和其他标记物的定量结果，在糖前期、高尿酸血症、慢性肾炎以及女性激素调节等方面为用户提供持续跟踪、早期预警及辅助诊断的服务。
会议期间，专家们一致认为AI驱动的数据分析将在未来几年内显著影响医疗实践。AI技术已经在多个方面展现了其潜力：
在医疗影像分析方面，AI能够帮助医生更精确地识别肿瘤和其他病变部位；
在病理诊断上，它可以加速样本处理速度并提高诊断精度；
而在基因测序领域，则有助于揭示遗传因素与疾病之间的关系。
腾讯研究院也指出，医疗大模型能够在几秒钟内分析无数本病例，预测疾病的发生和发展趋势，并针对每个患者提出个性化的治疗方案。
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中国医药创新力量崛起
在此次大会上，来自中国的医药企业也表现抢眼，不仅展示了国内生物医药产业的蓬勃发展趋势，还吸引了大量国际资本的关注。药明康德（WuXi AppTec）、和黄医药（Hutchison
China MediTech, Chi-Med）、华领医药（Huahon
Medi-tech）等中国企业宣布了一系列新的国际合作项目，旨在加速新药研发进程并拓展海外市场。
药明康德作为中国CRO/CDMO领域的领军者，在此次大会上与多家国际药企达成了多项合作，进一步巩固了其在全球医药研发服务领域的领先地位。例如，药明康德旗下的子公司药明生物就与诺华制药建立了合作关系，共同开发新型抗体偶联药物（ADC）。此外，面对美国《生物安全法案》带来的挑战，药明康德也做出了战略调整，决定退出美、英细胞治疗市场，出售其WuXi ATU业务，这一举动反映了公司在应对复杂多变的国际环境中展现出的灵活性。
和黄医药是一家专注于肿瘤学和其他疾病的创新型生物制药公司。该公司研发的抗癌药物呋喹替尼（fruquintinib），一种针对结直肠癌的选择性血管内皮生长因子受体抑制剂，在经过多年的努力后终于获得了美国FDA的批准。这是中国本土研发的创新药首次在美国获得监管机构的认可，标志着中国创新药在国际市场上实现了重大突破。对于和黄医药而言，这意味着他们可以将这款药物推向更广阔的国际市场，同时也为其他中国企业树立了一个成功的榜样。
华领医药则在积极推进其创新药物的海外临床试验和市场拓展方面取得了显著成就。比如，该公司正在开展的一项关于Dorzagliatin（一款用于治疗2型糖尿病的双作用口服降糖药）的III期临床研究已经在美国启动，并且计划未来几年内在欧洲和其他地区进行更多的临床试验。
值得注意的是，随着中国医药产品在国际公共市场采购中的份额不断增加，中国逐渐成为以联合国采购为代表的国际公共采购主要供应国之一。根据最新的统计数据，2023年中国参与联合国医药健康产品的采购额达到了1.2亿美元，占我国参与联合国采购总额的36.6%。这不仅是对“中国制造”品质的认可，也为国内企业在国际舞台上赢得了更多的信任和支持。
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