▎药明康德内容团队编辑
Denali Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已授予在研疗法tividenofusp alfa（DNL310）突破性疗法认定，用于治疗亨特综合症（MPS II）患者。Denali预计将在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），利用加速批准通道接受监管审评。
Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，借着转胞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑，从而缓解MPS II的中枢神经系统症状。
此前公布的1/2期临床试验结果显示，tividenofusp alfa将患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平。同时患者适应性行为和认知功能的评分也显示DNL310可能对患者产生积极作用。
▲Tividenofusp alfa改善多个与MPS II疾病相关的生物标志物指标（图片来源：Denali公司官网）
MPS II是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症，是由于编码人艾杜糖-2-硫酸酯酶的基因出现突变引起。IDS酶活性的降低或丧失导致糖胺聚糖在溶酶体的积累，从而引起溶酶体功能障碍和神经退行性病变。患者自两岁起便会出现症状，包含内脏功能失调、关节硬化、听力损失、生长阻碍以及神经认知相关症状。目前的标准疗法为酶替代疗法，但由于这些酶不能穿过血脑屏障，因此大部分患者所出现的认知行为症状无法通过此疗法解决，而这也是此类患者所存在的极大医疗未竟需求之一。
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新
▎药明康德内容团队编辑
Denali Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已授予在研疗法tividenofusp alfa（DNL310）突破性疗法认定，用于治疗亨特综合症（MPS II）患者。Denali预计将在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），利用加速批准通道接受监管审评。
Tividenofusp alfa是一款由人艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与Denali的酶转运载体（ETV）结合的融合蛋白药物。Denali的转运载体平台含有可与天然转运受体结合的工程化Fc片段，通过与在血脑屏障上表达的天然转运受体结合，借着转胞作用（transcytosis）将大分子递送到大脑，从而缓解MPS II的中枢神经系统症状。
此前公布的1/2期临床试验结果显示，tividenofusp alfa将患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）水平降低到正常水平。同时患者适应性行为和认知功能的评分也显示DNL310可能对患者产生积极作用。
▲Tividenofusp alfa改善多个与MPS II疾病相关的生物标志物指标（图片来源：Denali公司官网）
MPS II是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症，是由于编码人艾杜糖-2-硫酸酯酶的基因出现突变引起。IDS酶活性的降低或丧失导致糖胺聚糖在溶酶体的积累，从而引起溶酶体功能障碍和神经退行性病变。患者自两岁起便会出现症状，包含内脏功能失调、关节硬化、听力损失、生长阻碍以及神经认知相关症状。目前的标准疗法为酶替代疗法，但由于这些酶不能穿过血脑屏障，因此大部分患者所出现的认知行为症状无法通过此疗法解决，而这也是此类患者所存在的极大医疗未竟需求之一。
▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新
