12月27日，成都倍特药业股份有限公司宣布，其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的批准，将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），并计划于近期启动临床试验。
ATTR是一种系统性、进行性的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，疾病进展迅速，生存率低。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生，从而达到治疗ATTR的目的。
BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升了药物治疗指数，减少了不良反应的发生，并有望大幅降低给药频率。
BPR-30221616注射液的成功开发，标志着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。
运营｜王苗嫦
声明：健识局原创内容，未经许可请勿转载
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BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，提升了药物治疗指数，减少了不良反应的发生，并有望大幅降低给药频率。
BPR-30221616注射液的成功开发，标志着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。
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