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诺和诺德公司（Novo Nordisk）日前宣布，美国FDA已批准Alhemo（concizumab）皮下注射剂作为一种每日一次的预防性治疗，用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率。这些患者体内存在凝血因子抑制物。Alhemo是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂，适用于皮下注射。新闻稿指出，目前许多针对伴抑制物血友病A或B患者的治疗需通过静脉输液进行，而Alhemo是针对该人群的同类疗法中首款皮下注射治疗方案。

估计约30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者体内会出现凝血因子抑制物，这使得这些患者的血友病治疗变得更具有挑战性。尽管现有的治疗方法已显著改善了许多血友病患者的生活质量，但伴有抑制物的血友病B患者仍因预防性治疗选择有限而承受疾病和治疗负担。基于这一人群中未满足的医疗需求，以及2期临床试验的结果，FDA曾授予Alhemo治疗伴抑制物血友病B患者的突破性疗法认定。

Alhemo的设计旨在阻断体内一种名为TFPI的蛋白质，该蛋白质会阻止血液凝固。通过阻断TFPI，Alhemo能够在抑制物存在的情况下，增强凝血酶的生成，从而弥补其他凝血因子的缺失或不足。

这一批准是基于关键性3期临床试验explorer7的积极结果。数据显示，接受Alhemo预防治疗的患者的年出血率（ABR）与未接受预防治疗的患者相比，减少了86%。接受Alhemo预防治疗的患者的估算平均ABR为1.7，而未接受预防治疗患者的ABR为11.8。Alhemo治疗组的中位ABR为零，而未接受预防治疗患者的中位ABR为9.8。作为次要疗效支持终点，接受Alhemo预防治疗的患者中，64%在治疗的前24周内未经历任何自发性和创伤性出血，而未接受预防治疗的患者中这一比例为11%。在explorer7研究中，接受Alhemo治疗的患者中最常见的不良反应为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%）。严重不良反应包括肾梗死和过敏反应。

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参考资料：

[1] FDA approves Alhemo® injection as once-daily prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes for adults and children 12 years of age and older with hemophilia A or B with inhibitors. Retrieved December 21, 2024, from https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084

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新闻稿指出，目前许多针对伴抑制物血友病A或B患者的治疗需通过静脉输液进行，而Alhemo是针对该人群的同类疗法中首款皮下注射治疗方案。

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