分析师们认为股价的暴跌，与肝脏信号有关，但更多的可能是临床研究中观察到的TN-201 mRNA表达水平明显低于临床前模型。
在全世界范围内，心血管疾病已逐渐升至为威胁人类健康的“第一杀手”，其存在高度不满足的医疗需求。
利用AAV基因治疗方法开发心脏病药物，这对于AAV基因治疗是一种尝试性拓展，扩展AAV基因治疗更多的治疗可能。
而成立于2016年的Tenaya公司则是在该方向上投入最早的的生物技术公司之一，这也使得Tenaya公司备受业内关注，吸引了大批投资人，更是在2021年成功在纳斯达克上市，随后在2021年被业界知名的Fierce Biotech列为“2021 Fierce 15”。
Tenaya公司的心脏AAV基因治疗管线中，进度最快的是TN-201。TN-201于2023年初获得美国FDA的IND批准，目前正在进行一项1b期临床研究。
TN-201是一款AAV基因治疗，利用AAV9将功能性基因MYBPC3递送到心肌细胞中，旨在解决因MYBPC3基因突变导致的成人和儿童肥厚型心肌病 （HCM）。MYBPC3基因突变会导致心壁增厚、心律失常、功能障碍、心力衰竭和心源性猝死。MYBPC3相关HCM估计影响美国超过115000名患者。
在动物模型中，TN-201已经证明了可以逆转左心室肥厚、心脏功能障碍和电生理缺陷。这种疾病逆转作用具有剂量依赖性，并且在单次治疗后疗效维持超过一年，与未治疗组相比具有更明确的生存益处，未发现其安全隐患。
在Tenaya最新公布的TN-201的Ib/II期MyPEAK-1研究临床数据中，包含了来自3E13 vg/kg第一剂量队列（队列 1）中3名患者的初步数据。
数据显示：
TN-201在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好。未观察到心脏毒性、补体激活相关不良反应或血栓性微血管病（TMA）相关事件；所有3例患者均出现与TN-201治疗相关的孤立性肝酶升高，与肝损伤的其他体征或症状无关，并根据方案通过皮质类固醇给药得到控制，肝酶升高是AAV基因疗法相关的已知副作用。1例患者出现无症状和轻度酶升高，需要再医院推注皮质类固醇。研究中的不良事件主要是轻度、短暂性或可逆性的。观察到的大多数副作用是使用AAV基因疗法或免疫抑制（IS）方案观察到的典型副作用。发生了两起与TN-201无关的严重不良事件（SAE）。患者1和2已成功减量免疫抑制剂，所有3名患者均仍在研究中。
TN-201实现了转导到心肌细胞和可测量的转基因RNA表达。在第8周收集患者1和2的心脏活检样本，在第52周收集患者1的心脏活检样本进行分析，以确认和表征心脏中TN-201 DNA的转导、TN-201转基因mRNA的存在以及MyBP-C蛋白的变化。MyPEAK-1方案中添加了基线活检，从患者3开始进一步了解MyBP-C蛋白水平随时间的变化。
尽管因为肝毒性和mRNA表达水平明显低于临床前模型，使得投资者失望，Tenaya公司的股价也随之大跌。
不过，现在盖棺定论还为时尚早。
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分析师们认为股价的暴跌，与肝脏信号有关，但更多的可能是临床研究中观察到的TN-201 mRNA表达水平明显低于临床前模型。
在全世界范围内，心血管疾病已逐渐升至为威胁人类健康的“第一杀手”，其存在高度不满足的医疗需求。
利用AAV基因治疗方法开发心脏病药物，这对于AAV基因治疗是一种尝试性拓展，扩展AAV基因治疗更多的治疗可能。
而成立于2016年的Tenaya公司则是在该方向上投入最早的的生物技术公司之一，这也使得Tenaya公司备受业内关注，吸引了大批投资人，更是在2021年成功在纳斯达克上市，随后在2021年被业界知名的Fierce Biotech列为“2021 Fierce 15”。
Tenaya公司的心脏AAV基因治疗管线中，进度最快的是TN-201。TN-201于2023年初获得美国FDA的IND批准，目前正在进行一项1b期临床研究。
TN-201是一款AAV基因治疗，利用AAV9将功能性基因MYBPC3递送到心肌细胞中，旨在解决因MYBPC3基因突变导致的成人和儿童肥厚型心肌病 （HCM）。MYBPC3基因突变会导致心壁增厚、心律失常、功能障碍、心力衰竭和心源性猝死。MYBPC3相关HCM估计影响美国超过115000名患者。
在动物模型中，TN-201已经证明了可以逆转左心室肥厚、心脏功能障碍和电生理缺陷。这种疾病逆转作用具有剂量依赖性，并且在单次治疗后疗效维持超过一年，与未治疗组相比具有更明确的生存益处，未发现其安全隐患。
在Tenaya最新公布的TN-201的Ib/II期MyPEAK-1研究临床数据中，包含了来自3E13 vg/kg第一剂量队列（队列 1）中3名患者的初步数据。
数据显示：
TN-201在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好。未观察到心脏毒性、补体激活相关不良反应或血栓性微血管病（TMA）相关事件；所有3例患者均出现与TN-201治疗相关的孤立性肝酶升高，与肝损伤的其他体征或症状无关，并根据方案通过皮质类固醇给药得到控制，肝酶升高是AAV基因疗法相关的已知副作用。1例患者出现无症状和轻度酶升高，需要再医院推注皮质类固醇。研究中的不良事件主要是轻度、短暂性或可逆性的。观察到的大多数副作用是使用AAV基因疗法或免疫抑制（IS）方案观察到的典型副作用。发生了两起与TN-201无关的严重不良事件（SAE）。患者1和2已成功减量免疫抑制剂，所有3名患者均仍在研究中。
TN-201实现了转导到心肌细胞和可测量的转基因RNA表达。在第8周收集患者1和2的心脏活检样本，在第52周收集患者1的心脏活检样本进行分析，以确认和表征心脏中TN-201 DNA的转导、TN-201转基因mRNA的存在以及MyBP-C蛋白的变化。MyPEAK-1方案中添加了基线活检，从患者3开始进一步了解MyBP-C蛋白水平随时间的变化。
尽管因为肝毒性和mRNA表达水平明显低于临床前模型，使得投资者失望，Tenaya公司的股价也随之大跌。
不过，现在盖棺定论还为时尚早。
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