来源：药渡
撰文：幻目 编辑：维他命
到目前为止，FDA在2024年已经批准了一些重磅新药，包括礼来用于治疗阿尔茨海默病的Kisunla和Madrigal制药公司治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra，以及BMS的35年来第一种新型精神分裂症药物KarXT等。相关拓展：35年来首款！FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后……
10月又有一些新药获批，1家公司收到完整回复函（CRL）获批在望，以下汇总了10月FDA一些批准信息。
研发企业：诺华
适应症：FDA批准了诺华Scemblix的适应症扩展，用于治疗成人费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。
Scemblix是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断BCR-ABL1融合蛋白起作用，BCR-ABL1融合蛋白是某些白血病的已知标志物。该药物于三年前首次获批用于白血病，赢得了两个适应症。第一个是用于治疗费城染色体阳性的慢性期白血病，该药物获得了加速批准。第二种是完全批准相同的患者群体，并附加他们携带T315I突变。
适应症扩展得到了III期ASC4FIRST研究数据的支持，该研究显示，68%的Scemblix 患者达到临床终点，而接受伊马替尼和尼洛替尼等标准治疗酪氨酸激酶抑制剂疗法的患者为49%。预计Scemblix的峰值销售额将超过30亿美元。
研发企业：Shorla Oncology
适应症：小儿急性淋巴细胞白血病和多关节幼年特发性关节炎
Shorla Oncology获得Jylamvo的扩大批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）和多关节幼年特发性关节炎（pJIA）的儿科患者。据美国-爱尔兰专业制药公司称，Jylamvo是市场上唯一获准用于成人和儿童适应症的口服液体甲氨蝶呤。
Jylamvo于2022年11月首次获得批准，用于治疗患有急性淋巴细胞白血病、蕈样肉芽肿、复发或难治性非霍奇金淋巴瘤、类风湿性关节炎和严重银屑病的成人患者。
Shorla首席执行官Sharon Cunningham在一份声明中表示：“此次批准是基于Jylamvo在成年患者中成功使用之后，在解决肿瘤学和自身免疫性疾病中儿科护理未满足需求方面向前迈出的关键一步。”
研发企业：Protega Pharmaceuticals
适应症：剧烈疼痛
专注于疼痛管理和新型抗滥用产品开发的Protega Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准ROXYBOND™ 10mgTablet（盐酸羟可酮速释10mg片剂）用于治疗严重到需要使用阿片类止痛药且替代疗法不足的疼痛。
CDER已经批准了10种具有旨在阻止滥用性质的阿片类产品，但是除Roxybond之外的所有产品都是缓释/长效（ER/LA）制剂，Roxybond是FDA第一个获批的具有防滥用特性的速释（IR）阿片类药物。其采用SentryBond™防滥用技术配制而成，该药物采用多层包衣片剂的形式，通过物理及化学方法屏蔽以防滥用。实验数据显示，与其他速释阿片类止痛药物相比，Roxybond在抵抗切割、挤压、研磨或工具破坏方面有着显著提升。
此外，在多种条件下，Roxybond药片可以抵抗家用或试验用溶剂，从而达到抗化学提取的效果。Roxybond含有的粘性材料还可以使药物难以通过针头进行注射，并且使溶液配制变得更加困难。由此，Roxybond可以很好地阻止经静脉内和鼻内（鼻吸）途径的滥用。除了FDA批准的10mg片剂外，ROXYBOND此前已获批准，目前已有5mg、15mg和30mg片剂。增加ROXYBOND 10mg可增强阿片类药物治疗的灵活性和精确性，旨在帮助医生和患者实现更有效、更安全的疼痛管理。
研发企业：Iterum Therapeutics
适应症：尿路感染
美国FDA批准Orlynvah用于治疗由指定微生物（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌）引起的无并发症尿路感染（uUTIs）成年女性，这类患者没有或几乎没有可替代口服抗菌的治疗方案。根据新闻稿，Orlynvah是FDA批准的首个口服培南类抗生素，也是过去二十年中第二款获得FDA批准的uUTI治疗药物。
Orlynvah的批准得到了两项III期试验的支持。在关键的晚期REASSURE研究中，Iterum的药物在总体反应方面显示出不劣于Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）的统计学非劣效性，而在关键的III期SURE1研究中，Orlynvah在喹诺酮类耐药感染患者中的表现优于环丙沙星。在两项研究中，治疗组之间的安全性相当。
研发企业：辉瑞
适应症：呼吸道合胞病毒
在FDA扩大了辉瑞Abrysvo的标签后，患呼吸道合胞病毒（RSV）相关下呼吸道疾病风险较高的年轻人现在有了预防选择。据辉瑞公司称，Abrysvo是第一种可用于50岁以下成年人的RSV疫苗。
Abrysvo在III期MONeT试验中的“推断疗效”支持了标签扩展。根据辉瑞4月份披露的顶线数据，该试验达到了其主要疗效终点，在60岁及以上的年轻人中引发了非劣效免疫反应。
Abrysvo也是妊娠32至36周孕妇的唯一疫苗选择，旨在为从出生到6个月的婴儿提供保护。
研发企业：安斯泰来
适应症：胃或胃食管交界处癌
在FDA批准安斯泰来的Vyloy后，某些胃癌患者有了新的治疗选择。据安斯泰来称，获得批准后，Vyloy成为美国第一个针对胃或胃食管交界处癌的claudin18.2靶向疗法。
Vyloy被特别批准用于claudin18.2阳性HER2阴性肿瘤患者的一线治疗，联合含氟嘧啶和铂类化疗。
该批准得到了III期SPOTLIGHT和GLOW研究数据的支持，这两项研究均达到了无进展生存期的主要终点和总生存期的关键次要终点。在这两项研究中，Vyloy的耐受性良好，最常见的副作用包括恶心、呕吐和食欲减弱。
研发企业：艾伯维
适应症：帕金森病
随着FDA批准艾伯维的Vyalev作为“第一个也是唯一一个基于左旋多巴的疗法皮下输注用于治疗运动波动”药物，这种新的非手术方案可在早、中、晚持续输送左旋多巴。对于晚期帕金森病（PD）患者来说，有了新的治疗选择。
这一批准主要基于一项为期12周的关键性3期临床试验，该研究评估了Vyalev在晚期PD成人患者中持续皮下输注的疗效，并与口服即释型卡比多巴/左旋多巴进行了对比。此外，还有一项为期52周的开放标签研究，评估了Vyalev的长期安全性和有效性。
关键性临床试验结果显示，接受Vyalev治疗的患者在运动能力波动改善方面表现出更佳效果，与口服药物相比，其运动症状控制较佳的时间增加，运动障碍症状回归的时间减少。在第12周时，Vyalev组运动症状控制较佳的时间增加2.72小时，活性对照组这一数值为0.97小时。
研发企业：Avadel Pharmaceuticals
适应症：与儿童发作性睡病相关的猝倒或白天过度嗜睡
Avadel Pharmaceuticals的Lumryz现已获准用于治疗7岁及以上患有白天过度嗜睡（EDS）或猝倒（突然肌肉无力）的儿科患者。
Lumryz是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。Lumryz在成人中的批准基于3期临床试验REST-ON的积极结果。该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象-改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。
LUMRYZ获得儿科使用批准对患有嗜睡症的儿童及其家庭来说是一项重要进展，因为它提供了一种无需半夜服药的一次性睡前治疗选择。FDA的决定得到了临床试验结果的支持，这些结果证明了该药物的有效性和安全性。随着其儿科批准，该药物还获得了孤儿药独占权，有效期至2031年10月16日，为Avadel在未来七年内提供了针对这一患者群体的市场独占权。
研发企业：辉瑞
适应症：血友病A和血友病B
FDA批准辉瑞的Hympavzi作为美国第一个每周一次的血友病B皮下预防性注射用药。据辉瑞称，Hympavzi同时被授权用于治疗血友病A，也是第一种通过预装笔或注射器用于治疗两种疾病的方法。Hympavzi旨在用于常规预防，以降低血友病患者出血发作的频率或完全预防出血发作。
Hympavzi的批准得到了III期BASIS试验数据的支持，该试验招募了近190名重度A型血友病或中重度至重度B型血友病患者。在这项试验中，辉瑞药物治疗使得缺乏因子VIII或IX因子抑制剂的患者出血减少了92%，年出血率下降了35%。
相关拓展：重磅首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
研发企业：Zealand Pharma
适应症：先天性高胰岛素血症
Zealand Pharma收到了FDA关于达西格列酮（dasiglucagon）新药申请（NDA）第一部分的完整回复函（CRL），该药物用于预防和治疗7天及以上先天性高胰岛素血症（CHI）的儿科患者的低血糖症，最多服用3周。
CRL关注在第三方设施重新检查的时间安排，并没有提出关于dasiglucagon临床数据或安全性的问题。FDA要求从现有的CGM数据集中进行额外的分析，以支持在3周后使用dasiglucagon，Zealand Pharma预计将在2024年底之前提交相关数据。
来源：药渡
撰文：幻目 编辑：维他命
到目前为止，FDA在2024年已经批准了一些重磅新药，包括礼来用于治疗阿尔茨海默病的Kisunla和Madrigal制药公司治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra，以及BMS的35年来第一种新型精神分裂症药物KarXT等。相关拓展：35年来首款！FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后……
10月又有一些新药获批，1家公司收到完整回复函（CRL）获批在望，以下汇总了10月FDA一些批准信息。
研发企业：诺华
适应症：FDA批准了诺华Scemblix的适应症扩展，用于治疗成人费城染色体阳性慢性粒细胞白血病。
Scemblix是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，通过阻断BCR-ABL1融合蛋白起作用，BCR-ABL1融合蛋白是某些白血病的已知标志物。该药物于三年前首次获批用于白血病，赢得了两个适应症。第一个是用于治疗费城染色体阳性的慢性期白血病，该药物获得了加速批准。第二种是完全批准相同的患者群体，并附加他们携带T315I突变。
适应症扩展得到了III期ASC4FIRST研究数据的支持，该研究显示，68%的Scemblix 患者达到临床终点，而接受伊马替尼和尼洛替尼等标准治疗酪氨酸激酶抑制剂疗法的患者为49%。预计Scemblix的峰值销售额将超过30亿美元。
研发企业：Shorla Oncology
适应症：小儿急性淋巴细胞白血病和多关节幼年特发性关节炎
Shorla Oncology获得Jylamvo的扩大批准，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）和多关节幼年特发性关节炎（pJIA）的儿科患者。据美国-爱尔兰专业制药公司称，Jylamvo是市场上唯一获准用于成人和儿童适应症的口服液体甲氨蝶呤。
Jylamvo于2022年11月首次获得批准，用于治疗患有急性淋巴细胞白血病、蕈样肉芽肿、复发或难治性非霍奇金淋巴瘤、类风湿性关节炎和严重银屑病的成人患者。
Shorla首席执行官Sharon Cunningham在一份声明中表示：“此次批准是基于Jylamvo在成年患者中成功使用之后，在解决肿瘤学和自身免疫性疾病中儿科护理未满足需求方面向前迈出的关键一步。”
研发企业：Protega Pharmaceuticals
适应症：剧烈疼痛
专注于疼痛管理和新型抗滥用产品开发的Protega Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准ROXYBOND™ 10mgTablet（盐酸羟可酮速释10mg片剂）用于治疗严重到需要使用阿片类止痛药且替代疗法不足的疼痛。
CDER已经批准了10种具有旨在阻止滥用性质的阿片类产品，但是除Roxybond之外的所有产品都是缓释/长效（ER/LA）制剂，Roxybond是FDA第一个获批的具有防滥用特性的速释（IR）阿片类药物。其采用SentryBond™防滥用技术配制而成，该药物采用多层包衣片剂的形式，通过物理及化学方法屏蔽以防滥用。实验数据显示，与其他速释阿片类止痛药物相比，Roxybond在抵抗切割、挤压、研磨或工具破坏方面有着显著提升。
此外，在多种条件下，Roxybond药片可以抵抗家用或试验用溶剂，从而达到抗化学提取的效果。Roxybond含有的粘性材料还可以使药物难以通过针头进行注射，并且使溶液配制变得更加困难。由此，Roxybond可以很好地阻止经静脉内和鼻内（鼻吸）途径的滥用。除了FDA批准的10mg片剂外，ROXYBOND此前已获批准，目前已有5mg、15mg和30mg片剂。增加ROXYBOND 10mg可增强阿片类药物治疗的灵活性和精确性，旨在帮助医生和患者实现更有效、更安全的疼痛管理。
研发企业：Iterum Therapeutics
适应症：尿路感染
美国FDA批准Orlynvah用于治疗由指定微生物（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌）引起的无并发症尿路感染（uUTIs）成年女性，这类患者没有或几乎没有可替代口服抗菌的治疗方案。根据新闻稿，Orlynvah是FDA批准的首个口服培南类抗生素，也是过去二十年中第二款获得FDA批准的uUTI治疗药物。
Orlynvah的批准得到了两项III期试验的支持。在关键的晚期REASSURE研究中，Iterum的药物在总体反应方面显示出不劣于Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）的统计学非劣效性，而在关键的III期SURE1研究中，Orlynvah在喹诺酮类耐药感染患者中的表现优于环丙沙星。在两项研究中，治疗组之间的安全性相当。
研发企业：辉瑞
适应症：呼吸道合胞病毒
在FDA扩大了辉瑞Abrysvo的标签后，患呼吸道合胞病毒（RSV）相关下呼吸道疾病风险较高的年轻人现在有了预防选择。据辉瑞公司称，Abrysvo是第一种可用于50岁以下成年人的RSV疫苗。
Abrysvo在III期MONeT试验中的“推断疗效”支持了标签扩展。根据辉瑞4月份披露的顶线数据，该试验达到了其主要疗效终点，在60岁及以上的年轻人中引发了非劣效免疫反应。
Abrysvo也是妊娠32至36周孕妇的唯一疫苗选择，旨在为从出生到6个月的婴儿提供保护。
研发企业：安斯泰来
适应症：胃或胃食管交界处癌
在FDA批准安斯泰来的Vyloy后，某些胃癌患者有了新的治疗选择。据安斯泰来称，获得批准后，Vyloy成为美国第一个针对胃或胃食管交界处癌的claudin18.2靶向疗法。
Vyloy被特别批准用于claudin18.2阳性HER2阴性肿瘤患者的一线治疗，联合含氟嘧啶和铂类化疗。
该批准得到了III期SPOTLIGHT和GLOW研究数据的支持，这两项研究均达到了无进展生存期的主要终点和总生存期的关键次要终点。在这两项研究中，Vyloy的耐受性良好，最常见的副作用包括恶心、呕吐和食欲减弱。
研发企业：艾伯维
适应症：帕金森病
随着FDA批准艾伯维的Vyalev作为“第一个也是唯一一个基于左旋多巴的疗法皮下输注用于治疗运动波动”药物，这种新的非手术方案可在早、中、晚持续输送左旋多巴。对于晚期帕金森病（PD）患者来说，有了新的治疗选择。
这一批准主要基于一项为期12周的关键性3期临床试验，该研究评估了Vyalev在晚期PD成人患者中持续皮下输注的疗效，并与口服即释型卡比多巴/左旋多巴进行了对比。此外，还有一项为期52周的开放标签研究，评估了Vyalev的长期安全性和有效性。
关键性临床试验结果显示，接受Vyalev治疗的患者在运动能力波动改善方面表现出更佳效果，与口服药物相比，其运动症状控制较佳的时间增加，运动障碍症状回归的时间减少。在第12周时，Vyalev组运动症状控制较佳的时间增加2.72小时，活性对照组这一数值为0.97小时。
研发企业：Avadel Pharmaceuticals
适应症：与儿童发作性睡病相关的猝倒或白天过度嗜睡
Avadel Pharmaceuticals的Lumryz现已获准用于治疗7岁及以上患有白天过度嗜睡（EDS）或猝倒（突然肌肉无力）的儿科患者。
Lumryz是一种睡前服用的缓释羟丁酸钠制剂，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或过度嗜睡症。Lumryz在成人中的批准基于3期临床试验REST-ON的积极结果。该研究表明，与安慰剂相比，在三项共同主要终点（即维持清醒测试、临床总体印象-改善评分以及每周平均猝倒发作次数）上，Lumryz的效果均具有高度统计学显著性（p<0.001）和临床意义。
LUMRYZ获得儿科使用批准对患有嗜睡症的儿童及其家庭来说是一项重要进展，因为它提供了一种无需半夜服药的一次性睡前治疗选择。FDA的决定得到了临床试验结果的支持，这些结果证明了该药物的有效性和安全性。随着其儿科批准，该药物还获得了孤儿药独占权，有效期至2031年10月16日，为Avadel在未来七年内提供了针对这一患者群体的市场独占权。
研发企业：辉瑞
适应症：血友病A和血友病B
FDA批准辉瑞的Hympavzi作为美国第一个每周一次的血友病B皮下预防性注射用药。据辉瑞称，Hympavzi同时被授权用于治疗血友病A，也是第一种通过预装笔或注射器用于治疗两种疾病的方法。Hympavzi旨在用于常规预防，以降低血友病患者出血发作的频率或完全预防出血发作。
Hympavzi的批准得到了III期BASIS试验数据的支持，该试验招募了近190名重度A型血友病或中重度至重度B型血友病患者。在这项试验中，辉瑞药物治疗使得缺乏因子VIII或IX因子抑制剂的患者出血减少了92%，年出血率下降了35%。
相关拓展：重磅首款！每周一次，辉瑞长效血友病疗法获FDA批准
研发企业：Zealand Pharma
适应症：先天性高胰岛素血症
Zealand Pharma收到了FDA关于达西格列酮（dasiglucagon）新药申请（NDA）第一部分的完整回复函（CRL），该药物用于预防和治疗7天及以上先天性高胰岛素血症（CHI）的儿科患者的低血糖症，最多服用3周。
CRL关注在第三方设施重新检查的时间安排，并没有提出关于dasiglucagon临床数据或安全性的问题。FDA要求从现有的CGM数据集中进行额外的分析，以支持在3周后使用dasiglucagon，Zealand Pharma预计将在2024年底之前提交相关数据。
