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卫材/渤健阿尔茨海默病疗法3年长期数据公布，阿尔茨海默病基因疗法最新结果出炉……

药明康德

3周前

卫材（Eisai）与渤健（Biogen）日前宣布，抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体药物Leqembi（lecanemab）治疗早期阿尔茨海默病（AD）的最新临床试验结果已在阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上发布。

▎药明康德内容团队编辑

卫材/渤健阿尔茨海默病疗法3年长期数据公布

CTAD上展示的3期临床试验Clarity AD的数据纳入了接受连续三年Leqembi治疗的额外测量数据，这些患者在基线时大脑中淀粉样蛋白积累较低。数据显示，持续接受治疗的患者在多个评估认知能力和日常生活能力的指标上出现改善，例如，33%的患者在临床痴呆评定量表（CDR-SB）评分上显示改善；在评估认知能力的ADAS-Cog14评分量表上，43%的患者显示改善；在评估日常生活能力的ADCS MCI-ADL评分中，48%的患者显示改善。这些结果表明，在大脑中无tau蛋白积累或tau蛋白水平低，并且淀粉样蛋白积累较低的人群中，早期启动Leqembi治疗可能对患者的疾病进展产生积极影响，并可能在长期内为早期患者提供持续的益处。

阿尔茨海默病基因疗法报告最新结果

Lexeo Therapeutics日前宣布了在研基因疗法LX1001用于治疗APOE4相关阿尔茨海默病的1/2期临床试验的积极中期结果。LX1001治疗显示出剂量依赖性地增加APOE2蛋白表达并改善与疾病相关的tau蛋白生物标志物水平，这些指标与认知结果密切相关。LX1001还表现出良好的安全性特征。

LX1001是一种基于AAVrh10载体的在研基因疗法，旨在将保护性APOE2等位基因递送至携带两个APOE4等位基因的患者的中枢神经系统。APOE2与显著降低阿尔茨海默病发病风险和减缓疾病进展相关。

中期数据显示：

所有参与者脑脊液（CSF）中APOE2蛋白表达均有所增加，呈剂量和时间依赖性增长，且稳定性持续至12个月
大多数参与者的淀粉样蛋白病理表现稳定
在三分之二以上的参与者中，CSF中tau蛋白生物标志物（包括tau、P-tau181、P-tau2172和P-tau2312）与基线和自然病程相比，均表现出一致下降
中度阿尔茨海默病患者（n=4）在各类生物标志物终点方面通常表现出最显著的改善

研究报告了4起严重不良事件（SAE），其中3起被认为与治疗无关，1起为轻至中度感音神经性听力损失，可能与治疗有关。

口服阿尔茨海默病疗法作用机制获临床验证

Anavex Life Sciences公司今天宣布，对2b/3期临床试验数据的最新分析，显示了其每日口服的在研疗法blarcamesine通过激活SIGMAR1信号通路，改善阿尔茨海默病患者预后的作用机制。

SIGMAR1是一种膜蛋白，blarcamesine通过激活SIGMAR1诱导自噬作用，从而恢复细胞稳态。在阿尔茨海默病患者中，因为基因变异可能导致SIGMAR1功能受损，因此，携带未突变的SIGMAR1野生型蛋白的患者预计对blarcamesine有更强的应答。

对2b/3期临床试验的分析证实了这一点：在48周时，根据主要终点ADAS-Cog13评分，blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。在SIGMAR1野生型患者组中，48周时，blarcamesine将疾病进展减缓了49.8%。基于CDR-SB评分的分析也得出了相似的一致结果。

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参考资料：

[1] Eisai Presents Data on Benefits of Long-Term Administration of Dual-Acting Lecanemab at the 17th Clinical Trials for Alzheimer"s Disease (CTAD) Conference. Retrieved October 31, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/eisai-presents-data-on-benefits-of-long-term-administration-of-dual-acting-lecanemab-at-the-17th-clinical-trials-for-alzheimers-disease-ctad-conference-302292163.html

[2] Lexeo Therapeutics Announces Positive Interim Data for LX1001, First-Ever Gene Therapy to Impact the Underlying Genetic Cause of APOE4-Associated Alzheimer’s Disease, at the Clinical Trials on Alzheimer’s Disease (CTAD) Conference. Retrieved October 31, 2024, from https://ir.lexeotx.com/news-releases/news-release-details/lexeo-therapeutics-announces-positive-interim-data-lx1001-first

[3] Anavex’s Blarcamesine Achieves Pre-specified Efficacy in Phase IIb/III Alzheimer’s Trial: Data Presented at CTAD Conference 2024. Retrieved October 31, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/31/2972323/29248/en/Anavex-s-Blarcamesine-Achieves-Pre-specified-Efficacy-in-Phase-IIb-III-Alzheimer-s-Trial-Data-Presented-at-CTAD-Conference-2024.html

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