2024年FDA批准新药汇总

药渡

6天前

Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。

作者｜momo

截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。

2024年FDA已批准药物

1.1.Zelsuvmi (berdazimer)

适应症：局部传染性软疣

批准日期：2024年1月5日

企业：Novan Inc.

1.2.Exblifep (cefepime and enmetazobactam)

适应症：尿路感染

靶点：LACTB、PBP

批准日期：2024年2月22日

企业：Orchid Chemicals Pharmaceuticals Ltd.

1.3.Letybo (letibotulinumtoxin a-WLBG)

适应症：中度至重度眉间纹的外观改善

靶点：BoNT/A

批准日期：2024年2月29日

企业：Hugel Inc.

1.4.Tevimbra (tislelizumab-JSGR)

适应症：不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌

靶点：PD-1

批准日期：2024年3月13日

企业：百济神州

1.5.Rezdiffra (resmetirom)

适应症：中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎

靶点：THR-β

批准日期：2024年3月14日

企业：罗氏

1.6.Tryvio

适应症：高血压

靶点：ET-A、ET-B

批准日期：2024年3月19日

企业：Idorsia.

1.7.Duvyzat

适应症：杜氏肌营养不良症

靶点：HDAC

批准日期：2024年3月21日

企业：Italfarmaco Spa.

1.8.Winrevair (sotatercept-CSRK)

适应症：肺动脉高压

靶点：INHBA

批准日期：2024年3月26日

企业：Acceleron Pharma Inc.

1.9.Vafseo

适应症：成人慢性肾脏疾病引起的贫血

靶点：HIF

批准日期：2024年3月27日

企业：宝洁

1.10.Voydeya

适应症：阵发性夜间血红蛋白尿治疗血管外溶血

靶点：CFD

批准日期：2024年3月29日

企业：Achillion Pharmaceuticals Inc.

1.11.Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium)

适应症：血液感染、细菌性皮肤和相关组织感染、社区获得性细菌性肺炎

靶点：PBP

批准日期：2024年4月3日

企业：Roche

1.12.Lumisight

适应症：乳腺癌荧光成像

批准日期：2024年4月17日

企业：Lumicell Inc., 杜克大学

1.13.Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln)

适应症：膀胱癌

靶点：IL-15R

批准日期：2024年4月22日

企业：Altor Bioscience Corp.

1.14.Ojemda (tovorafenib)

适应症：复发或难治性儿童低级别胶质瘤

靶点:RAF

批准日期：2024年4月23日

企业：Viracta Therapeutics Inc.

1.15.Xolremdi (mavorixafor)

适应症：治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者

靶点：CXCR4

批准日期：2024年4月26日

企业：赛诺菲

1.16.Imdelltra (tarlatamab-dlle)

适应症：广泛期小细胞肺癌

靶点：CD3E、DLL3

批准日期：2024年5月16日

企业：Amgen Inc.

1.17.Rytelo (imetelstat)

适应症：低危骨髓增生异常综合征伴输血依赖性贫血

靶点：Telomerase

批准日期：2024年6月6日

企业：Geron Corp.

1.18.Iqirvo (elafibranor)

适应症：原发性胆汁性胆管炎

靶点：PPARɑ/γ

批准日期：2024年6月10日

企业：Genfit SA

1.19.Sofdra (sofpironium)

适应症：原发性腋窝多汗症

靶点：AChR

批准日期：2024年6月18日

企业：Bodor Laboratories Inc.

1.20.Piasky (crovalimab-akkz)

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症

靶点：C5

批准日期：2024年6月20日

企业：Sino-Foreign Pharmaceutical Co., Ltd.

1.21.Ohtuvayre（Ensifentrine）

适应症：治疗慢性阻塞性肺病

靶点：PDE3/4

批准日期：2024年6月26日

企业：Verona Pharma.

1.22.Kisunla（Donanemab-azbt）

适应症：阿尔兹海默病

靶点：pGlu3Aβ

批准日期：2024年7月2日

企业：lilly

1.23.Leqselvi（Deuruxolitinib）

适应症：严重斑秃

靶点：JAK

批准日期：2024年7月25日

企业：Sun Pharmaceuticals

1.24.Voranigo（vorasidenib）

适应症：IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。

靶点：IDH1、IDH2

批准日期：2024年8月6日

企业：Servier Pharmaceuticals

1.25.Yorvipath（palopegteriparatide）

适应症：甲状旁腺功能亢进

批准日期：2024年8月9日

企业：ascendis Pharma.

1.26.Nemluvio（nemolizumab-ilto）

适应症：结节性痒疹

靶点:IL-31

批准日期：2024年8月12日

企业：Galderma Pharma.

1.27. Livdelzi（seladelpar）

适应症：原发性胆汁性胆管炎

靶点：PPAR-δ

批准日期：2024年8月14日

企业：Gilead Sciences

1.28.Niktimvo（axatilimab-csfr）

适应症：慢性移植物抗宿主病

靶点CSF-1R

批准日期：2024年8月14日

企业：Incyte/Syndax制药

1.29.Lazcluze（lazertinib）

适应症：非小细胞肺癌

靶点：EGFRm

批准日期：2024年8月19日

企业：强生

1.30.Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）

适应症：中度至重度特应性皮炎

靶点：IL-13

批准日期：2024年9月13日

企业：lilly

1.31.Miplyffa（arimoclomol）

适应症：C型尼曼-匹克病

靶点：HSP

批准日期：2024年9月20日

企业：Zevra Therapeutics

1.32.Aqneursa （levacetylleucine）

适应症：儿童和成人C型尼曼匹克病

批准日期：2024年9月24日

企业：IntraBio.

1.33.Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）

适应症：成人精神分裂症

靶点：M1-和M4-选择性毒蕈碱受体

批准日期：2024年9月26日

企业：百时美施贵宝

1.34.Flyrcado（flurpiridaz F 18）

适应症：评估心脏血流阻塞（心肌缺血）和心脏病发作（心肌梗塞）

批准日期：2024年9月27日

企业：GE HealthCare

1.35.Tevimbra（Tislelizumab）

适应症：不可切除或转移性食管鳞状细胞癌

靶点：PD-1

批准日期：2024年10月4日

企业：百济神州

2024年FDA批准的突出药物

Voranigo（vorasidenib）这种双重IDH1/IDH2抑制剂处理导致癌细胞代谢变化的突变。它被批准用于2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，这是一种生长缓慢的脑肿瘤，具有显著的风险。这是一个突破，因为它直接针对驱动肿瘤生长的突变，提供了一种更有效的治疗选择，可以延缓疾病进展，减少对辐射等侵入性治疗的依赖。

Niktimvo（Axatilimab）是一种CSF-1R单克隆抗体，通过限制巨噬细胞活性来治疗cGVHD，巨噬细胞在免疫应答中起着至关重要的作用。这种疗法对患有cGVHD的患者至关重要，这是干细胞移植后的一种严重并发症，通常对现有治疗无效。它提供了一种更有针对性的策略来改善患者的生活质量。

Cobenfy作为Xanomeline和Trospium Chloride这种联合治疗方法，通过调节毒蕈碱受体，为治疗精神分裂症带来了新的途径。通过平衡大脑中的神经递质活动，它解决了这种疾病的阳性和阴性症状，这使得它对那些用其他药物都没有成功的患者特别有价值。它的双重机制提供了更全面的症状管理，改善了那些受这种具有挑战性的精神健康状况影响的结果。

Rezdiffra（resmetirom）是一款甲状腺激素受体（THR）-β口服选择性激动剂，THR-β在肝脏中高度表达，能够调节脂代谢，降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外，THR-β还能通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能，从而减少肝脏脂肪。Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。

Anktiva是一款IL-15超级激动剂。IL-15通过影响自然杀伤（NK）细胞和免疫T细胞的发育、维持和功能，在免疫系统中发挥着至关重要的作用。Anktiva由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。它与βγ T细胞受体结合，直接特异性刺激CD8阳性T细胞和NK细胞，同时避免刺激调节性T细胞（Treg）。与天然、非复合IL-15相比，Anktiva在患者体内具有更优的药代动力学特性，且能在淋巴组织中存在更长时间，表现出增强的抗肿瘤活性。Anktiva在2019年获FDA授予突破性疗法认定，用于与BCG联合治疗此前对BCG应答不佳的非肌层浸润性原位膀胱癌患者。

参考资料

[1]Novel Drug Approvals for 2024 | FDA

[2]百济神州官网

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Rezdiffra用于治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者，成为FDA批准的首款NASH疗法，具有里程碑意义。

作者｜momo

截止目前，FDA已经批准35款新药上市，其中多款药物具有里程碑意义。

2024年FDA已批准药物

1.1.Zelsuvmi (berdazimer)

适应症：局部传染性软疣

批准日期：2024年1月5日

企业：Novan Inc.

1.2.Exblifep (cefepime and enmetazobactam)

适应症：尿路感染

靶点：LACTB、PBP

批准日期：2024年2月22日

企业：Orchid Chemicals Pharmaceuticals Ltd.

1.3.Letybo (letibotulinumtoxin a-WLBG)

适应症：中度至重度眉间纹的外观改善

靶点：BoNT/A

批准日期：2024年2月29日

企业：Hugel Inc.

1.4.Tevimbra (tislelizumab-JSGR)

适应症：不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌

靶点：PD-1

批准日期：2024年3月13日

企业：百济神州

1.5.Rezdiffra (resmetirom)

适应症：中晚期非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎

靶点：THR-β

批准日期：2024年3月14日

企业：罗氏

1.6.Tryvio

适应症：高血压

靶点：ET-A、ET-B

批准日期：2024年3月19日

企业：Idorsia.

1.7.Duvyzat

适应症：杜氏肌营养不良症

靶点：HDAC

批准日期：2024年3月21日

企业：Italfarmaco Spa.

1.8.Winrevair (sotatercept-CSRK)

适应症：肺动脉高压

靶点：INHBA

批准日期：2024年3月26日

企业：Acceleron Pharma Inc.

1.9.Vafseo

适应症：成人慢性肾脏疾病引起的贫血

靶点：HIF

批准日期：2024年3月27日

企业：宝洁

1.10.Voydeya

适应症：阵发性夜间血红蛋白尿治疗血管外溶血

靶点：CFD

批准日期：2024年3月29日

企业：Achillion Pharmaceuticals Inc.

1.11.Zevtera (ceftobiprole medocaril sodium)

适应症：血液感染、细菌性皮肤和相关组织感染、社区获得性细菌性肺炎

靶点：PBP

批准日期：2024年4月3日

企业：Roche

1.12.Lumisight

适应症：乳腺癌荧光成像

批准日期：2024年4月17日

企业：Lumicell Inc., 杜克大学

1.13.Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln)

适应症：膀胱癌

靶点：IL-15R

批准日期：2024年4月22日

企业：Altor Bioscience Corp.

1.14.Ojemda (tovorafenib)

适应症：复发或难治性儿童低级别胶质瘤

靶点:RAF

批准日期：2024年4月23日

企业：Viracta Therapeutics Inc.

1.15.Xolremdi (mavorixafor)

适应症：治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者

靶点：CXCR4

批准日期：2024年4月26日

企业：赛诺菲

1.16.Imdelltra (tarlatamab-dlle)

适应症：广泛期小细胞肺癌

靶点：CD3E、DLL3

批准日期：2024年5月16日

企业：Amgen Inc.

1.17.Rytelo (imetelstat)

适应症：低危骨髓增生异常综合征伴输血依赖性贫血

靶点：Telomerase

批准日期：2024年6月6日

企业：Geron Corp.

1.18.Iqirvo (elafibranor)

适应症：原发性胆汁性胆管炎

靶点：PPARɑ/γ

批准日期：2024年6月10日

企业：Genfit SA

1.19.Sofdra (sofpironium)

适应症：原发性腋窝多汗症

靶点：AChR

批准日期：2024年6月18日

企业：Bodor Laboratories Inc.

1.20.Piasky (crovalimab-akkz)

适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症

靶点：C5

批准日期：2024年6月20日

企业：Sino-Foreign Pharmaceutical Co., Ltd.

1.21.Ohtuvayre（Ensifentrine）

适应症：治疗慢性阻塞性肺病

靶点：PDE3/4

批准日期：2024年6月26日

企业：Verona Pharma.

1.22.Kisunla（Donanemab-azbt）

适应症：阿尔兹海默病

靶点：pGlu3Aβ

批准日期：2024年7月2日

企业：lilly

1.23.Leqselvi（Deuruxolitinib）

适应症：严重斑秃

靶点：JAK

批准日期：2024年7月25日

企业：Sun Pharmaceuticals

1.24.Voranigo（vorasidenib）

适应症：IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。

靶点：IDH1、IDH2

批准日期：2024年8月6日

企业：Servier Pharmaceuticals

1.25.Yorvipath（palopegteriparatide）

适应症：甲状旁腺功能亢进

批准日期：2024年8月9日

企业：ascendis Pharma.

1.26.Nemluvio（nemolizumab-ilto）

适应症：结节性痒疹

靶点:IL-31

批准日期：2024年8月12日

企业：Galderma Pharma.

1.27. Livdelzi（seladelpar）

适应症：原发性胆汁性胆管炎

靶点：PPAR-δ

批准日期：2024年8月14日

企业：Gilead Sciences

1.28.Niktimvo（axatilimab-csfr）

适应症：慢性移植物抗宿主病

靶点CSF-1R

批准日期：2024年8月14日

企业：Incyte/Syndax制药

1.29.Lazcluze（lazertinib）

适应症：非小细胞肺癌

靶点：EGFRm

批准日期：2024年8月19日

企业：强生

1.30.Ebglyss（lebrikizumab-lbkz）

适应症：中度至重度特应性皮炎

靶点：IL-13

批准日期：2024年9月13日

企业：lilly

1.31.Miplyffa（arimoclomol）

适应症：C型尼曼-匹克病

靶点：HSP

批准日期：2024年9月20日

企业：Zevra Therapeutics

1.32.Aqneursa （levacetylleucine）

适应症：儿童和成人C型尼曼匹克病

批准日期：2024年9月24日

企业：IntraBio.

1.33.Cobenfy（xanomeline and trospium chloride）

适应症：成人精神分裂症

靶点：M1-和M4-选择性毒蕈碱受体

批准日期：2024年9月26日

企业：百时美施贵宝

1.34.Flyrcado（flurpiridaz F 18）

适应症：评估心脏血流阻塞（心肌缺血）和心脏病发作（心肌梗塞）

批准日期：2024年9月27日

企业：GE HealthCare

1.35.Tevimbra（Tislelizumab）

适应症：不可切除或转移性食管鳞状细胞癌

靶点：PD-1

批准日期：2024年10月4日

企业：百济神州

2024年FDA批准的突出药物

参考资料

[1]Novel Drug Approvals for 2024 | FDA

[2]百济神州官网

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