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同时降解多种致病蛋白，新锐剑指神经退行性疾病

今日，Novo Holdings宣布推出Booster Therapeutics公司，这家生物技术新锐致力于开发一类全新蛋白酶体激活药物，用于治疗神经退行性疾病和其它疾病。Booster Therapeutics已完成由Apollo Health Ventures和Novo Holdings领投的1500万美元种子轮融资。

蛋白酶体在清除细胞中功能异常的蛋白方面起到重要作用。Booster公司的独特策略在于使用小分子药物激活和恢复20S溶酶体的功能。这些溶酶体的自然功能就是直接识别和降解多种不同的错误折叠或受损蛋白。目前的靶向蛋白降解药物只能够一次降解一种靶点蛋白，激活20S溶酶体可以一次性清除广泛的致病蛋白，适合用于治疗由于多种蛋白病（proteinopathies）导致的复杂疾病。该公司的最初目标是聚焦于包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的神经退行性疾病。

默沙东19亿美元发掘炎症疾病新靶点

Mestag Therapeutics公司日前宣布，已与默沙东（MSD）达成研发合作和许可协议，将利用其模拟成纤维细胞在人类疾病中病理作用的RAFT技术平台，与默沙东共同发现炎症疾病的创新靶点，用于开发新疗法。

Mestag的技术平台通过发掘成纤维细胞和免疫系统之间的相互作用，开发治疗癌症和炎症疾病的创新疗法。根据协议，默沙东拥有获得针对合作发现的靶点进行进一步开发和商业化的权益。Mestag将获得前期付款以及里程碑付款，总计可高达19亿美元。

利用基因疗法变革肾病治疗，新锐完成1.05亿美元B轮融资

Purespring Therapeutics公司日前宣布，已完成1.05亿美元的B轮融资，获得资金将用于推进其基于腺相关病毒（AVV）的基因疗法管线，用于治疗肾病。

新闻稿指出，该公司是首个利用AAV基因疗法，在肾病模型中成功直接靶向足细胞（podocyte）的公司。足细胞在约60%的肾病中受到影响，该公司的技术平台能够将转基因高效特异性递送到足细胞中，为多种肾病提供了一种具有差异性的治疗模式。

该公司的主打疗法PS-002用于治疗IgA肾病，融资获得的资金将用于支持其1/2期临床试验的启动。

囊获潜在“first-in-class”抗体偶联药物，Ono达成研发合作

今日，Ono Pharmaceutical公司宣布，与LigaChem Biosciences达成研发合作和许可协议，获得潜在“first-in-class”抗体偶联药物（ADC）LCB97，用于治疗实体瘤。该公司同时将与LigaChem Biosciences合作，利用其专有的ConjuAll技术平台开发新一代ADC。

LCB97是一款基于ConjuAll平台开发的ADC，靶向L1细胞粘附分子，它在多种实体瘤中高度表达。LCB97在多种小鼠癌症模型中已经表现出强力抗癌效果。

根据协议，Ono获得开发、生产和商业化LCB97用于治疗实体瘤的全球独家权益，LigaChem Biosciences将获得前期付款以及潜在高达7亿美元的里程碑付款。

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参考资料：

[1] Mestag Therapeutics Announces License and Research Collaboration with MSD to Identify Novel Targets for Inflammatory Diseases. Retrieved October 10, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/08/2959535/0/en/Mestag-Therapeutics-Announces-License-and-Research-Collaboration-with-MSD-to-Identify-Novel-Targets-for-Inflammatory-Diseases.html

[2] Purespring Therapeutics raises £80/$105 million in a Series B financing to transform the treatment of kidney diseases. Retrieved October 10, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/09/2960230/0/en/Purespring-Therapeutics-raises-80-105-million-in-a-Series-B-financing-to-transform-the-treatment-of-kidney-diseases.html

[3] Novo Holdings Launches Portfolio Company Booster Therapeutics to Advance New Class of Small Molecule Proteasome Activator Therapeutics. Retrieved October 10, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/novo-holdings-launches-portfolio-company-booster-therapeutics-to-advance-new-class-of-small-molecule-proteasome-activator-therapeutics-302272772.html

[4] Ono Enters into License Agreement for LCB97, an Antibody-Drug Conjugate, and Research Collaboration and License Agreement to generate novel ADC candidates by leveraging ConjuAll™ ADC platform with LigaChem Biosciences. Retrieved October 10, 2024, from https://www.ono-pharma.com/en/news/20241010_2.html

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足细胞在约60%的肾病中受到影响，该公司的技术平台能够将转基因高效特异性递送到足细胞中，为多种肾病提供了一种具有差异性的治疗模式。