▎药明康德内容团队编辑

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‍编者按：如今，全球年龄超过60岁的人口已超过10亿，并将在2050年占据全球人口的近四分之一。随着全球老龄化进程的不断加速，“健康老龄化”也成了全世界各个国家共同关注的焦点之一。9月恰逢健康老龄月（Healthy Aging Month），药明康德内容团队将在本月发表与全球新锐公司领导者和老龄问题专家的一系列对话，从科学、医学、公共卫生等不同角度，向读者们呈现意见领袖的思考。

Kenai Therapeutics致力于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，以治疗多种神经系统疾病。该公司在今年2月底所获得的8200万美元A轮融资，便将用于推进其主打项目同种异体多巴胺前体细胞疗法RNDP-001进入临床，以治疗帕金森病患者。在这次访谈中，Kenai的首席医学官Howard Federoff博士将与我们分享该公司对抗帕金森病的创新策略，并表达了他对改变帕金森病治疗现状的愿景。

▲Kenai Therapeutics首席医学官Howard Federoff博士（图片来源：药明康德内容团队）

药明康德内容团队：祝贺Kenai公司获得8200万美元A轮融资。您能为我们介绍一下公司的使命吗？

Howard Federoff博士：Kenai成立已有两年多，公司的使命是开发帕金森病疗法，尤其专注于多巴胺神经元缺失引发的运动障碍。多巴胺神经元从中脑延伸到纹状体，它们对于帕金森病的疾病进程非常关键，随着疾病进展，这些神经元的损失会导致震颤和日常活动的困难。

我们开发的同种异体iPSC多巴胺前体细胞疗法便是针对该病理机制所开发，通过将该疗法植入帕金森病患者的大脑，我们有望重建患者大脑中失去的运动神经回路。这款疗法的优势在于，细胞在生产后可以冷冻保存，运往全球患者。此外，我们还设计了一种临床方案，可以让患者在核磁共振成像（MRI）设备内进行手术，因此医生与研究人员能够实时观察患者大脑细胞植入的过程。

明年，公司的目标在于验证这种疗法的安全性和耐受性。我们希望通过大量的临床和神经影像学证据证明，大脑的神经回路确实获得重建，而这可能将疾病逆转至早期阶段，甚至减少或消除某些患者对现有药物的依赖。我们相信，我们现在的研究将为我们未来持续开发的疗法打下坚实的基础，这些疗法的治疗对象将扩及更多的帕金森病患者，包括早发性和更严重的病例，这是目前产业界尚未充分探索的领域。

药明康德内容团队：这是一个非常大胆的愿景。

Howard Federoff博士：是的。凭借我们的低温保存、运输和解冻交付的能力，我们有机会开发出具备全球可及性的疗法，以满足全球帕金森病患者的需求。我们已经开发出了一种安全且耐受性良好的神经外科治疗方式。此外，我们也正在朝基因编辑疗法领域扩展，以期能够覆盖更多的帕金森病患者，包括那些早期发病、症状较轻或病情更为严重的患者。总之，我们对我们开发中的疗法充满期待，这款疗法有望改变帕金森病的治疗格局。

药明康德内容团队：在帕金森病疗法开发的过程中，您能预见到哪些挑战？您计划如何应对这些挑战？

Howard Federoff博士：Kenai是我联合创建的第四家帕金森病公司。随着技术进步，我们的目标不仅仅只是稳定病情，而是重建患者受影响的大脑回路。尽管目前临床上许多基因疗法致力于维持患者的病情稳定，但我们的目标是逆转疾病进程。此外，目前大多数帕金森病疗法聚焦于改善患者的运动功能障碍，但治疗这些患者的另一个重大挑战是应对认知障碍和痴呆症。在Kenai，我们的研发重点首先在于开发能够恢复患者运动功能的疗法，确保其安全性和有效性。而我们接下来的目标则会专注于开发能够预防或延缓帕金森病患者认知能力下降的疗法，这是这个领域亟需解决的关键问题。

药明康德内容团队：成像技术在Kenai公司的临床试验中起到什么作用？

Howard Federoff博士：这是一个很好的问题。成像技术对于我们的试验至关重要。我们不仅使用标准成像技术追踪大脑中多巴胺的生成，还成为首家采用神经学家David Eidelberg博士开发的尖端成像方法的公司。该技术利用特殊示踪剂来显示葡萄糖代谢区域，这相当关键，因为帕金森病会影响大脑的葡萄糖代谢。当新的神经回路形成时，我们可以通过这项成像技术实时观察。因此，我们不仅能追踪多巴胺生成，还能实时看到神经回路的重建过程，并与患者的临床改善相比较。因此成像技术是我们疗法开发的关键之一。

药明康德内容团队：从广义上看，神经科学被视为医学领域中难以挑战的圣杯。您对帕金森病治疗的期望是什么？

Howard Federoff博士：当前的挑战在于开发能够真正恢复大脑功能的疗法，尤其是重建部分丧失的神经结构，从而改善患者的临床表现。我们还需要关注帕金森病的非运动症状，如患者认知能力的下降和痴呆症。

科学的不断进步使我们对未来充满期待，我相信未来我们将看到更复杂的治疗方法，包括基因治疗、细胞与基因疗法的结合，甚至纳米脂质颗粒技术等前沿手段。这些创新为开发有效疗法带来了前所未有的希望。Kenai致力于将这些方法转化为临床应用，特别是在应对帕金森病及其他神经退行性疾病伴随的慢性神经炎症方面。我们已经制定了下一代疗法的开发战略，专门应对这些挑战。神经科学的未来无疑充满了无限可能，我们希望在这一领域的疗法开发中发挥关键作用。

药明康德内容团队：在Kenai工作时，有让您感到充满动力、兴奋与期待的时刻吗？

Howard Federoff博士：今天早些时候，我与多伦多的一位帕金森病患者进行了交谈。虽然他目前可能尚未进展到进入我们临床试验的疾病阶段，但他对我们疗法的开发充满热情，并希望将这一信息传播给更多患者。这让我感到无比振奋，也更加坚定我们正走在正确的道路上。我期待加速这一进程，真正实现我们所希望带来的改变，证明我们公司能够对患者的生活产生积极影响。