▎药明康德内容团队编辑
卫材（Eisai）和渤健（Biogen）今天宣布，其联合开发的阿尔茨海默病疗法Leqembi（lecanemab）已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的上市许可，用以治疗由阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度痴呆成人患者，这些患者携带一个APOE E4等位基因或不携带APOE E4等位基因。根据新闻稿，英国成为欧洲首个批准Leqembi的国家，该疗法也成为在英国首个获批靶向AD疾病潜在病因的疗法。
此次批准主要基于全球安慰剂对照、双盲、平行组别的Clarity AD临床3期随机试验的数据。Leqembi治疗达到了主要终点（18个月时整体认知和功能量表、临床痴呆评级-框架总和[CDR-SB]与基线相比的变化）和所有关键次要终点，并且结果具有统计学意义。2022年11月，Clarity AD研究结果在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上公布，同时发表在医学期刊《新英格兰医学杂志》上。
▲Leqembi显著降低CDR-SB评分的增加速度（图片来源：FDA官网）
Leqembi可与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在AD患者大脑中，β淀粉样蛋白的水平升高会促使它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终进一步聚集成为大脑中的淀粉样蛋白沉积。以前的科学研究显示，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体表现出比单体更强的细胞毒性。Leqembi通过与它们结合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体。
去年1月，FDA基于Leqembi降低患者大脑淀粉样蛋白沉积的效果，加速批准它的上市申请，用于治疗阿尔茨海默病。基于加速批准通道获批上市的新药需要进行验证性临床试验，确认它们的临床疗效。2023年6月，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以6：0一致性的投票结果，认为3期临床试验CLARITY AD的试验结果支持Leqembi的完全批准。随后Leqembi在同年7月获得美国FDA的完全批准。行业媒体Endpoints指出，这是20年来FDA首次完全批准一款阿尔茨海默病药物。
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[2] FDA grants full approval to Leqembi, opening up coverage of Alzheimer’s drug by Medicare, Retrieved July 6, 2023, from https://endpts.com/alzheimers-drug-leqembi-gets-full-approval-from-fda-allowing-medicare-coverage/
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卫材（Eisai）和渤健（Biogen）今天宣布，其联合开发的阿尔茨海默病疗法Leqembi（lecanemab）已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的上市许可，用以治疗由阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍（MCI）和轻度痴呆成人患者，这些患者携带一个APOE E4等位基因或不携带APOE E4等位基因。根据新闻稿，英国成为欧洲首个批准Leqembi的国家，该疗法也成为在英国首个获批靶向AD疾病潜在病因的疗法。
此次批准主要基于全球安慰剂对照、双盲、平行组别的Clarity AD临床3期随机试验的数据。Leqembi治疗达到了主要终点（18个月时整体认知和功能量表、临床痴呆评级-框架总和[CDR-SB]与基线相比的变化）和所有关键次要终点，并且结果具有统计学意义。2022年11月，Clarity AD研究结果在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）大会上公布，同时发表在医学期刊《新英格兰医学杂志》上。
▲Leqembi显著降低CDR-SB评分的增加速度（图片来源：FDA官网）
Leqembi可与β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体特异性结合。在AD患者大脑中，β淀粉样蛋白的水平升高会促使它们从单体聚集成为二聚体和可溶性寡聚体，最终进一步聚集成为大脑中的淀粉样蛋白沉积。以前的科学研究显示，β淀粉样蛋白的可溶性寡聚体表现出比单体更强的细胞毒性。Leqembi通过与它们结合，可中和并清除具有毒性的可溶性寡聚体。
去年1月，FDA基于Leqembi降低患者大脑淀粉样蛋白沉积的效果，加速批准它的上市申请，用于治疗阿尔茨海默病。基于加速批准通道获批上市的新药需要进行验证性临床试验，确认它们的临床疗效。2023年6月，在美国FDA召开的咨询会议中，与会专家以6：0一致性的投票结果，认为3期临床试验CLARITY AD的试验结果支持Leqembi的完全批准。随后Leqembi在同年7月获得美国FDA的完全批准。行业媒体Endpoints指出，这是20年来FDA首次完全批准一款阿尔茨海默病药物。
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[2] FDA grants full approval to Leqembi, opening up coverage of Alzheimer’s drug by Medicare, Retrieved July 6, 2023, from https://endpts.com/alzheimers-drug-leqembi-gets-full-approval-from-fda-allowing-medicare-coverage/
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